아밀릭스 파마슈티컬스, 신약 획득으로 주가 급등... 희귀질환 치료제 기대감

아밀릭스 파마슈티컬스(Amylyx Pharmaceuticals Inc, 나스닥: AMLX)가 아이거 바이오파마슈티컬스(Eiger BioPharmaceuticals Inc, OTC: EIGRQ)로부터 아벡시타이드(avexitide)를 3510만 달러에 인수했다.

아벡시타이드는 혁신적인 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 수용체 길항제로, 위장관 수술 후 저혈당증(PBH)과 선천성 고인슐린혈증(HI) 치료를 위해 5건의 임상시험을 거쳤다. 두 질환 모두 고인슐린혈증성 저혈당을 특징으로 한다.

미 식품의약국(FDA)은 아벡시타이드에 두 적응증에 대해 획기적 치료제 지정을, 선천성 HI에 대해 희귀 소아질환 지정을, 그리고 고인슐린혈증성 저혈당(PBH와 선천성 HI 포함)에 대해 희귀의약품 지정을 부여했다.

아벡시타이드는 췌장 소도의 베타 세포에 있는 GLP-1 수용체에 결합해 GLP-1의 효과를 차단함으로써 인슐린 분비를 감소시키고 혈당 수준을 안정화하여 저혈당을 완화하도록 설계되었다.

이번 거래의 일환으로 아밀릭스는 아이거의 특정 계약상 의무를 인수했다. 여기에는 PBH 적응증으로 승인될 경우 아벡시타이드 향후 판매액의 3%를 특정 학술기관에 로열티로 지급하는 것이 포함된다.

이전 PBH 대상 2상 및 2b상 연구에서 아벡시타이드는 저혈당 사건을 통계적으로 유의미하게 감소시켰다.

아밀릭스는 2025년 1분기에 PBH 적응증에 대한 아벡시타이드의 3상 프로그램을 시작할 예정이다.

PREVENT 2상 연구 결과, 위약 대비 아벡시타이드 30mg 1일 2회(BID) 및 60mg 1일 1회(QD) 투여 시 평균 혈장 포도당 최저치(사전 지정된 1차 평가변수)가 유의미하게 증가하고 인슐린 최고치가 낮아졌으며, 이에 따라 혼합식 내성 검사 중 구조가 필요한 참가자가 각각 50%, 75% 감소했다.

아벡시타이드는 전반적으로 내약성이 양호했다.

고용량 아벡시타이드(45mg BID 및 90mg QD)에 대한 2b상 공개 교차 연구에서는 저혈당 빈도를 최대 65%, 저혈당 지속 시간을 최대 64% 감소시켰다.

주가 동향

수요일 마지막 거래에서 AMLX 주가는 21.2% 상승한 1.99달러를 기록했다.