근육병 신약 개발사 다인 테라퓨틱스 주가 급락... 뒤센 근이영양증 치료제 데이터 업데이트 후

다인 테라퓨틱스(Dyne Therapeutics Inc.)(나스닥: DYN)가 화요일 뒤센 근이영양증(DMD) 환자를 대상으로 한 DYNE-251의 진행 중인 1/2상 DELIVER 임상시험에서 새로운 임상 데이터를 발표했다.이번 DELIVER 임상시험 평가에는 20mg/kg(근사 PMO 용량) 코호트에 등록된 8명의 남성 환자의 6개월 바이오마커 및 기능 데이터와 10mg/kg 코호트 참가자 6명의 12개월 기능 데이터가 포함됐다. 20mg/kg 코호트 환자들은 4주마다 한 번씩 DYNE-251 또는 위약을 무작위로 투여받았다.4주마다 20mg/kg 용량으로 투여한 DYNE-251은 근육 함량을 조정하지 않은 상태에서 정상의 3.71%에 해당하는 평균 절대 디스트로핀 발현을 보였다.회사는 이 발현 수준이 주간 표준 치료제인 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics Inc.)(나스닥: SRPT)의 EXONDYS 51(에테플리르센)을 평가한 대조 임상시험에서 디스트로핀 ......................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................