브리지바이오파마, 유전질환 유전자치료제 개발 파트너 모색

브리지바이오파마(나스닥: BBIO)는 화요일 선천성 부신 과형성증(CAH) 치료를 위한 아데노 관련 바이러스(AAV) 5 유전자 치료제인 BBP-631의 1/2상 공개 임상시험 '어드벤처(ADventure)' 결과를 발표했다.CAH는 부신에 영향을 미치는 희귀 유전 질환으로, 호르몬 불균형을 유발한다. 부신은 신장 위에 위치하며 신체 기능에 필요한 호르몬을 생성한다.지금까지의 주요 연구 결과는 다음과 같다: 고용량에서 모든 환자의 내인성 코티솔 생성이 증가했다. 두 가지 최고 용량 수준에서 ACTH 자극 검사 후 기준치 대비 최대 변화가 각각 4.7 μg/dL와 6.6 μg/dL로 관찰되었으며, 코티솔 수치는 최대 11 μg/dL까지 도달했다. - 21-수산화효소의 산물인 11-데옥시코티솔의 상당하고 지속적인 증가와 21-수산화효소의 기질인 17-히드록시프로게스테론(17-OHP)의 감소는 BBP-631 형질전환 유전자의 지속적인 활성을 입증한다. 최고 용량 수준에서 지속적인 11-........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................