아센디스파마, 희귀 왜소증 신약 임상서 효과 입증... 내년 FDA 제출 예정

아센디스파마(Ascendis Pharma A/S, 나스닥: ASND)가 월요일 왜소증과 불균형적 저신장을 유발하는 유전 질환인 연골무형성증 어린이 84명을 대상으로 한 임상시험의 중간 결과를 발표했다.트랜스콘 CNP(나베페그리타이드)는 C형 나트륨이뇨 펩티드(CNP)의 전구약물로, 주 1회 투여되며 활성 CNP의 지속적인 방출과 노출을 제공하도록 설계되었다. CNP는 혈류, 혈압, 혈소판 및 백혈구의 반응성을 조절한다.임상시험에서 주 1회 트랜스콘 CNP로 치료받은 어린이들은 위약 대비 우수한 연간 성장 속도(AGV)를 보였다.주요 결과는 다음과 같다:- 52주차 AGV 기준 1차 평가지표에서 트랜스콘 CNP 투여군(57명)은 연간 5.89cm, 위약군(27명)은 연간 4.41cm의 최소제곱평균 AGV를 보여 1.49cm/년의 차이를 나타냈다(p하위그룹 분석 결과:- 2~5세 미만 트랜스콘 CNP 투여군(21명)의 52주차 최소제곱평균 AGV는 연간 6.07cm, 위약군은 연간 5.................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................