BioMarin의 왜소증 치료제 복조고, 선두주자지만 아센디스의 신약에 곧 압박받을 듯

아센디스 파마(나스닥: ASND)가 월요일 왜소증과 불균형 저신장을 유발하는 유전 질환인 연골무형성증 아동 84명을 대상으로 한 임상시험의 주요 결과를 발표했다.

임상시험에서 주 1회 투여한 트랜스콘 CNP 치료를 받은 아동들은 위약군보다 우수한 연간 성장 속도(AGV)를 보였다.

경쟁사 아센디스의 데이터에 대한 반응으로 바이오마린 제약(나스닥: BMRN) 주가가 하락세를 보이고 있다.

윌리엄 블레어는 트랜스콘 CNP의 효능이 연골무형성증 아동의 선형 성장 촉진을 위해 승인된 바이오마린의 복조고(보소리타이드)와 비슷한 수준이라고 지적했다.

초기 데이터에 따르면 트랜스콘 CNP는 2025년 말까지 복조고의 시장 점유율에 도전할 수 있을 것으로 보인다. 더욱이 아센디스의 트랜스콘 CNP는 주 1회 투여 일정과 잠재적으로 개선된 안전성 프로파일로 인해 더 매력적인 옵션이 될 수 있다.

분석가는 "아센디스가 바이오마린의 장기 작용 CNP 특허 포트폴리오를 침해할 위험이 있어 운영의 자유가 여전히 불분명하다고 본다. 이는 아센디스의 출시를 제한하거나 최소한 바이오마린에 로열티를 지불해야 할 수 있다"고 덧붙였다.

윌리엄 블레어 애널리스트는 바이오마린의 선점자 이점을 강조하며, 회사가 복조고의 적응증 확대를 위해 추가 임상시험을 적극적으로 진행하고 있다고 설명했다.

바이오마린은 또한 2024년 4분기에 장기 작용 CNP에 대한 신약 임상시험 신청서를 제출할 계획이다. 그러나 트랜스콘 CNP와의 경쟁으로 인해 복조고의 시장 점유율에 지속적인 압박이 가해질 것으로 예상되며, 이는 단기적으로 주가에 부담이 될 수 있다.

이달 초 바이오마린은 2027년까지 40억 달러의 매출을 달성하고 조정 영업이익률을 40% 초중반대로 끌어올리겠다는 계획을 발표했다.

주가 동향: 월요일 마지막 확인 시 BMRN 주가는 17.70% 하락한 69.86달러를 기록했다.