바이킹 테라퓨틱스, 유전성 질환 신약 연구 `고무적`...증권가 "희귀질환 치료제로 추가 수익원 확보"

바이킹 테라퓨틱스(Viking Therapeutics Inc., 나스닥: VKTX)가 수요일 X-연관 부신백질이영양증(X-ALD) 환자를 대상으로 한 VK0214의 1b상 임상시험 결과를 발표했다. VK0214는 갑상선 호르몬 수용체 베타(TRβ)의 새로운 저분자 작용제다.X-연관 부신백질이영양증은 주로 신경계와 각 신장 위에 위치한 부신에 영향을 미치는 유전성 질환이다.연구 결과에 따르면 VK0214는 28일간의 연구 기간 동안 1일 1회 투여 후 안전하고 내약성이 우수한 것으로 나타났다.또한 위약 대비 혈장 내 초장쇄지방산(VLCFAs) 및 기타 지질 수치가 크게 감소했다.VLCFAs는 X-ALD 환자의 질병 바이오마커로 간주된다. VK0214 투여 결과, 평가된 두 용량(20mg/일 및 40mg/일) 모두에서 위약 대비 평균 VLCFA 수치가 유의하게 감소했다.VK0214를 투여받은 코호트에서 주요 진단 표지자인 26탄소 리소포스파티딜콜린(C26:0-LPC) 유도체의 평균 혈장....................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................