메이라GTx, 파킨슨병 연구서 주요 효능 지표 유의미한 개선 확인

메이라GTx 홀딩스(MeiraGTx Holdings plc, 나스닥: MGTX)가 화요일 파킨슨병 치료제 AAV-GAD의 임상 연계 연구(MGT-GAD-025)에서 얻은 중간 결과를 발표했다.

MGT-GAD-025는 6개월간 진행된 3개 그룹 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 연구다. 이 연구에서는 메이라GTx가 자체 시설에서 상업용 플랫폼 공정을 통해 제조한 AAV-GAD 약물을 사용했다.

연구 참가자들은 특발성 파킨슨병 환자로, 최소 12개월 이상 레보도파 반응 이력이 있으며, '오프' 상태에서 UPDRS 파트 3 점수가 25점 이상인 이들이었다.

14명의 피험자를 세 그룹(고용량 5명, 저용량 5명, 위약 4명)으로 무작위 배정했다.

AAV-GAD는 안전하고 내약성이 우수했으며, AAV-GAD 치료와 관련된 중대한 이상반응(SAE)은 없었다.

26주 차에 고용량 그룹은 기준선 대비 UPDRS 파트 3 '오프' 약물 점수에서 평균 18점의 통계적으로 유의미한 개선을 보였다(p=0.03). 반면 위약 그룹과 저용량 그룹에서는 유의미한 변화가 없었다.

질병 특이적이며 환자 보고 삶의 질 지표인 PDQ-39 점수는 26주 차에 고용량 및 저용량 그룹 모두에서 기준선 대비 유의미한 개선을 보였고, 위약 그룹에서는 유의미한 변화가 없었다:

고용량 AAV-GAD 그룹에서 PDQ-39 점수는 기준선 대비 8점 개선됐고(p=0.02), 저용량 그룹은 6점 개선됐다(p=0.04). 반면 위약 수술 그룹은 0.2점 악화됐으나 통계적으로 유의미하지 않았다.

PDQ-39 점수에서 용량-반응 관계가 관찰됐다. 고용량 그룹의 100%, 저용량 그룹의 60%, 위약 수술 그룹의 25%가 개선을 보고했다.

PDQ-39 점수에서 6개월 차에 고용량 그룹과 위약 수술 그룹 간 유의미한 차이를 보이는 경향이 있었다(각 그룹당 평가 가능 대상 4명).

이 임상시험을 완료한 피험자들은 장기 추적 연구에 등록할 수 있으며, 이 연구에서는 치료 후 5년간 모니터링을 받게 된다.