뉴로진 주가 급락... 레트증후군 유전자치료제 초기 임상서 부작용 발생

뉴로진(Neurogene Inc., NASDAQ: NGNE)이 월요일 희귀 유전성 신경발달장애인 레트증후군 여아 환자를 대상으로 한 NGN-401 유전자치료제의 제1/2상 공개 임상시험 저용량 코호트 첫 4명의 중간 임상 데이터를 발표했다.
저용량(1E15 vg)과 고용량(3E15 vg)의 NGN-401은 첫 7명의 소아 참가자(저용량 5명, 고용량 2명)에서 전반적으로 내약성이 좋고 안전성 프로파일이 양호한 것으로 나타났다:
치료 관련 중대한 이상반응(SAE) 없음MeCP2 과발현 독성을 나타내는 징후나 증상 없음대부분의 치료 관련 이상반응(AE)은 아데노관련바이러스(AAV)의 알려진 잠재적 위험으로, 스테로이드에 반응하여 해결되었거나 해결 중뇌실내(ICV) 관련 이상반응 없음NGN-401 치료 후 모든 참가자에서 발작 없음
그러나 회사는 최근 투여된 세 번째 고용량 참가자에서 AAV 유전자 치료의 알려진 위험과 일치하는 치료 관련 중대한 이상반응(SAE)이 발생하고 있다고 밝혔다.
저용..................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................