신닥스 제약, 혈액암 치료제 `레부메닙` 중기 임상 결과에 주가 급락

신닥스 제약(Syndax Pharmaceuticals Inc)(나스닥: SNDX)이 화요일 '레부메닙'의 핵심 2상 임상시험인 AUGMENT-101의 재발성 또는 불응성(R/R) NPM1 변이(mNPM1) 급성 골수성 백혈병(AML) 코호트에 대한 중간 결과를 발표했다.

이 코호트는 일차 평가변수를 충족했다. 평가 가능한 성인 환자 중 완전 관해(CR)와 부분적 혈액학적 회복을 동반한 완전 관해(CRh)를 합한 비율이 23%로 나타났다.

CR/CRh에 도달한 환자 중 12명이 CR을, 3명이 CRh를 달성했다.

데이터 마감 시점에서 관찰된 CR/CRh 반응의 중앙 지속 기간은 4.7개월이었으며, 3명의 환자는 여전히 반응을 유지하고 있었다.

CR/CRh에 도달한 15명 중 14명에 대해 미세잔존질환(MRD) 상태가 평가되었으며, 이 중 64%(9/14명)가 MRD 음성이었다. 전체 반응률(ORR)은 47%였다.

전체 반응을 보인 환자 중 17%가 레부메닙 치료 후 조혈모세포 이식(HSCT)을 받았으며, 이 중 3명은 이식 후 레부메닙 치료를 재개했다.

안전성 평가 대상은 AUGMENT-101 임상시험 2상에 참여한 R/R mNPM1 AML 환자 84명(성인 및 소아)이었다.

이 집단에서 관찰된 레부메닙의 안전성 프로파일은 이전에 보고된 데이터와 일치했다.

치료 관련 이상반응(TRAE)으로 인한 치료 중단 비율은 5%였다.

회사는 mNPM1 및 KMT2A 재배열(KMT2Ar) 급성 백혈병의 치료 전반에 걸쳐 레부메닙의 여러 임상시험을 진행하고 있다.

신닥스는 레부메닙에 대해 다음과 같은 주요 일정을 예상하고 있다:

• 2024년 4분기에 R/R KMT2Ar 급성 백혈병에 대한 FDA 승인 획득
• 2024년 말까지 새로 진단된 mNPM1 AML 또는 KMT2Ar 급성 백혈병 환자를 대상으로 베네토클락스/아자시티딘과의 병용 핵심 임상시험 개시
• 2025년 상반기에 R/R mNPM1 AML 환자 대상 핵심 AUGMENT-101 결과를 발표하고 의학 학회에서 결과 발표
• 2025년 상반기에 R/R mNPM1 AML에 대한 추가 신약 신청(sNDA) 제출

화요일 현재 SNDX 주가는 16.96달러로 22.1% 하락한 것으로 확인됐다.