에일러론 테라퓨틱스, 폐 섬유증 치료제 후보 유망한 효과 보여

에일러론 테라퓨틱스(Aileron Therapeutics Inc, 나스닥: ALRN)가 수요일 특발성 폐섬유증(IPF) 치료를 위한 흡입형 LTI-03의 안전성과 내약성을 평가하는 1b상 임상시험의 코호트 2 결과를 공개했다.

LTI-03은 프로섬유화 활성을 조절하고 중요한 폐포 상피세포를 유지하는 새로운 카베올린-1 관련 펩타이드다.

고용량 LTI-03(5mg 1일 2회) 흡입 투여 후, 8개 바이오마커 중 7개에서 긍정적인 경향이 관찰됐다. IPF 진행에 기여하는 기저 유사 세포와 섬유아세포가 생성하는 프로섬유화 단백질의 발현이 감소했다는 증거가 나타났다. 코호트 1과 2의 통합 데이터에서 4개 바이오마커가 통계적으로 유의미한 결과를 보였고, 5개 바이오마커는 코호트 1 대비 용량 의존성을 나타냈다.

전체적으로 이번 1b상 임상시험 결과를 통해 회사는 LTI-03이 폐 기능을 개선하고 IPF의 진행을 역전시킬 잠재력이 있다는 강한 확신을 얻게 됐다.

폐 기능 저하와 밀접한 관련이 있는 상피세포 건강 지표인 계면활성 단백질 D(SPD)는 코호트 2에서 14일 치료 후 5% 감소했다. 반면 기존 IPF 표준 치료제는 이전 임상에서 12주 후 SPD를 4% 감소시켰다.

LTI-03은 두 코호트 모두에서 말초혈액단핵세포(PBMC)의 염증을 유발하지 않았다. 이는 이번 임상에서 염증 안전성 지표인 pAKT로 측정됐다.

LTI-03은 전반적으로 내약성이 양호했으며, 약물 관련 부작용으로 인한 임상 중단 사례는 없었다.

독일 유스투스 리비히 대학교 간질성 및 희귀 폐질환 센터장인 안드레아스 군터 박사는 "코호트 2 데이터에 매우 기쁘다. 이는 세포 실험, 동물 연구, 인간 IPF 고정밀 폐 절편을 이용한 생체 외 연구에서 LTI-03으로 얻은 이전 결과를 확인해준다"며 "이들 연구에서 평가된 바이오마커들이 LTI-03에 의해 발현이 감소한다는 것이 발견됐다. 이러한 관찰 결과가 이제 IPF 환자들에게 LTI-03을 흡입 투여했을 때 위약 대비 재현됐다"고 말했다.

그는 "더욱이 LTI-03 치료에 대한 바이오마커의 통계적으로 유의미한 변화 양상은 LTI-03이 섬유아세포뿐만 아니라 상피세포에도 작용할 수 있음을 시사한다. 이는 IPF 치료 영역에서 새로운 치료 원리가 될 수 있다"고 덧붙였다.