다운증후군 환자 생활 능력 개선 신약, 4주 치료 후 유망한 결과 보여

뇌 질환 치료를 전문으로 하는 프랑스 바이오텍 기업 엘리스 파르마(Aelis Farma)가 다운증후군 젊은 성인을 대상으로 한 신약 후보 AEF0217의 1/2상 임상시험에서 긍정적인 결과를 얻었다고 월요일 발표했다. 스페인에서 진행된 이번 연구는 인지 및 행동 장애를 표적으로 하는 선택적 CB1 수용체 억제제인 AEF0217의 안전성, 내약성, 잠재적 효능을 평가했다.

이번 연구는 안전성(1차), 약동학(2차), 효능(2차 및 탐색적) 목표를 모두 충족했다. AEF0217은 내약성이 우수했으며 안전성 문제도 관찰되지 않았다. 이 약물은 의사소통, 일상생활 기술, 사회화 등의 영역에서 적응 행동을 개선시켰다.

라파엘 데 라 토레 포르넬 교수는 "이번 연구의 유망하고 인상적인 결과는 다운증후군 환자의 인지 장애에 대한 효과적이고 안전한 치료법을 개발할 수 있다는 실제적인 희망을 제시한다"고 말했다. 그는 "특히 주목할 만한 것은 효능 데이터로, 표현과 쓰기 능력, 특정 일상생활 기술 및 사회적 상호작용과 같은 적응의 중요한 영역을 다루고 있다"고 설명했다. 그는 "이러한 유형의 효과, 특히 단 4주간의 치료 후에 얻어진 결과는 다운증후군 분야에서 확실히 처음이며, 다운증후군 환자의 자율성과 적응력을 크게 개선할 수 있는 치료법 개발을 향한 중요한 단계"라고 평가했다. 그는 또한 "이 혁신적인 프로젝트를 지원하고 이 선구적인 임상시험을 완료하는 데 도움을 준 참가자, 그들의 가족, 가족 협회에 따뜻한 감사의 말씀을 전하고 싶다"고 덧붙였다.

주목할 만한 점은 AEF0217이 치료 시작 전 장애가 더 심했던 참가자들에게서 더 큰 개선 효과를 보인 것으로 나타났다는 것이다.

또한 적응 행동과 인지 능력은 단 4주간의 치료 후에 평가되었는데, 전문가들은 일반적으로 신경발달 장애에서 이러한 기능을 변화시키는 데 몇 개월이 필요하다고 생각한다.

다른 인지 장애 치료의 길 열어

엘리스 파르마의 피어 빈센조 피아자 CEO는 "이번 성과는 다운증후군 환자의 자율성과 삶의 질을 크게 향상시킬 수 있는 유망한 치료법 개발의 이정표"라고 평가했다. 그는 또한 "더 일반적으로, 이는 AEF0217이 인지 능력에 미치는 긍정적인 영향의 첫 번째 증거로, 다른 인지 장애 치료의 길을 열 수 있을 것"이라고 말했다.

피아자 CEO는 이번 결과가 회사가 개발한 새로운 약리학적 계열인 CB₁ 수용체의 신호 특이적 억제제(CB₁-SSi)의 안전성에 대한 추가적인 검증을 제공한다고 강조했다. 그는 "CB₁-SSi가 약리학에서 주요 혁신을 나타내며, 효과적일 뿐만 아니라 안전하고 내약성이 좋은 억제제를 생성할 수 있게 해 현재 치료법이 없는 질환에 대한 새로운 치료법의 길을 열 것"이라고 결론지었다.

이번 결과에 따라 엘리스 파르마는 2025년에 효능과 적응 행동 개선을 추가로 평가하기 위한 국제 2상 연구를 계획하고 있다.

AEF0217의 임상 개발, 건강한 자원자를 대상으로 한 1상 프로그램, 방금 완료된 1/2상, 그리고 다운증후군 환자를 대상으로 한 다음 2상은 유럽 H2020 ICOD 프로젝트(다운증후군의 인지 개선, 보조금 계약 ID 899986)의 일부다. ICOD 프로젝트는 유럽 위원회로부터 600만 유로(633만 달러)의 자금을 지원받았으며 스페인, 프랑스, 이탈리아의 파트너들이 참여하고 있다.