카사바사이언스 알츠하이머 신약, 3상 핵심목표 달성 실패...후기 임상 중단

알츠하이머 신약 개발사 카사바사이언스(Cassava Sciences Inc., NASDAQ:SAVA)의 주가가 월요일 폭락했다. 회사가 경증에서 중등도 알츠하이머병 환자를 대상으로 한 시무필람(simufilam)의 3상 임상시험(ReThink-ALZ) 결과를 발표한 직후다.

이번 임상은 사전에 설정된 공동 주요 평가지표와 2차, 탐색적 바이오마커 평가지표를 모두 달성하지 못했다.

지난 7월 릭 배리 최고경영자(CEO)는 주주와 직원들에게 보낸 서한에서 회사가 시무필람의 최종 시험 단계에 있으며 상당한 재정적, 정서적 이해관계가 걸려 있다고 밝힌 바 있다.

공동 주요 평가지표는 52주간의 이중맹검 치료 기간 동안 인지 기능과 일상생활 수행능력의 변화를 측정하는 것이었다. 이는 ADAS-COG12와 ADCS-ADL 척도를 사용해 시무필람과 위약을 비교하는 방식으로 진행됐다.

시무필람은 전반적으로 양호한 안전성 프로필을 지속적으로 보여주었다.

릭 배리 사장 겸 CEO는 "결과가 실망스럽습니다... 우리는 경증에서 중등도 알츠하이머병 환자들을 신중하게 등록했습니다. 그럼에도 불구하고 위약군의 인지 기능 저하가 다른 알츠하이머병 위약 대조 연구들에서 보고된 것보다 덜 두드러졌습니다..."라고 말했다.

회사는 이번 실패로 두 번째 3상 임상인 ReFocus-ALZ에도 영향을 미쳤다고 밝히고 이를 중단하기로 결정했다. 또한 오픈라벨 연장 연구도 중단할 예정이다.

52주 전체 데이터셋과 76주 데이터의 상당 부분이 곧 확보될 예정이다.

카사바는 계속해서 데이터를 검토하고 향후 계획을 평가할 것이라고 밝혔다. 상세한 결과는 향후 의학 회의에서 공유할 계획이다.

한편 카사바는 시무필람 임상시험 데이터 조작 의혹으로 논란의 중심에 서 있었다.

지난 9월, 카사바사이언스는 논란의 알츠하이머 치료제 시무필람의 2상 임상시험과 관련해 오해의 소지가 있는 진술을 한 혐의로 미 증권거래위원회(SEC)와 4,000만 달러 이상의 합의금을 지불하기로 합의했다.

SEC는 또한 이 약물의 공동 개발자이자 컨설턴트인 호아우-얀 왕(Hoau-Yan Wang)을 임상시험 결과 조작 혐의로 기소했다.

SEC의 조사 결과, 카사바는 2020년 9월 조작된 임상시험 데이터를 공개했으며, 이는 총 타우 및 인산화 타우와 같은 알츠하이머 바이오마커가 극적으로 개선된 것처럼 거짓으로 암시했다고 한다.