스프루스 바이오사이언스, 희귀 유전질환 치료제 틸다세르폰트 연구 중단

스프루스 바이오사이언스(나스닥: SPRB)가 화요일 성인 선천성 부신과형성증(CAH) 환자를 대상으로 한 CAHmelia-204 연구와 성인 및 소아 CAH 환자를 대상으로 한 CAHptain-205 연구에서 틸다세르폰트의 중간 결과를 발표했다.

선천성 부신과형성증(CAH)은 부신에 영향을 미치는 유전 질환으로, 코티솔, 알도스테론, 안드로겐과 같은 호르몬의 생성을 방해한다.

스프루스의 하비에르 슈바르츠버그 CEO는 "현재로서는 CAHmelia-204와 CAHptain-205 임상시험을 중단하고, 재정 자원을 보존하고 주주 가치를 극대화하기 위해 CAH 치료를 위한 틸다세르폰트에 대한 스프루스의 투자를 종료할 예정"이라고 밝혔다.

CAHmelia-204는 2b상 임상시험으로, 평균 글루코코르티코이드(GC) 용량이 하이드로코티손 등가물(HCe) 35mg/일(19mg/m2/일)이고 기준치 안드로스테네디온(A4) 수치가 214ng/dL인 100명의 성인 CAH 환자를 대상으로 틸다세르폰트의 안전성과 효능을 평가했다.

이 임상시험은 24주 차에 기준치 대비 일일 GC 용량의 절대적 변화라는 1차 유효성 평가지표를 달성하지 못했다. 틸다세르폰트 200mg QD는 위약 대비 일일 GC 용량을 기준치에서 0.7mg HCe 감소시켰다.

환자의 약 98%가 시험약을 매우 잘 준수했다. 틸다세르폰트는 전반적으로 안전하고 내약성이 좋았으며, 중대한 이상반응(SAE)은 없었다.

CAHptain-205는 2상 임상시험으로, CAH 소아 및 성인 환자를 대상으로 50mg QD에서 400mg BID까지의 틸다세르폰트 QD 및 BID 용량의 안전성, 약력학(A4 수치 변화), 약동학을 평가했다.

틸다세르폰트의 BID 용량이 높을수록 기준치 대비 A4 수치가 더 크게 감소하는 경향이 관찰되었다.

틸다세르폰트는 모든 용량에서 전반적으로 안전하고 내약성이 좋았으며, 약물 관련 SAE는 없었다.