아지오스제약, 18세 미만 희귀혈액질환 환자 대상 임상서 긍정적 결과

아지오스제약(나스닥: AGIO)이 정기 수혈을 받지 않는 1세 이상 18세 미만 피케이(PK) 결핍증 소아 환자를 대상으로 한 미타피밧의 ACTIVATE-Kids 3상 임상시험에서 주요 평가지표인 헤모글로빈 반응을 달성했다고 목요일 발표했다.
피케이(PK) 결핍증은 적혈구에 영향을 미치는 희귀 유전질환이다.
안전성 결과는 정기 수혈을 받지 않는 성인 PK 결핍증 환자에서 이전에 관찰된 미타피밧의 안전성 프로파일과 일치했다.
임상시험의 주요 평가지표는 12주, 16주, 20주차에 예정된 2회 이상의 평가에서 기저치 대비 헤모글로빈 수치가 1.5g/dL 이상 지속적으로 증가하는 것으로 정의된 헤모글로빈 반응이었다.
또한 전통적 방법론에 기반한 사전 지정된 보조 분석에서 미타피밧과 위약의 헤모글로빈 반응률을 비교한 결과, 주요 평가지표 달성을 뒷받침하는 추가 증거가 확인됐다.미타피밧 투여군의 31.6%(6/19명)가 헤모글로빈 반응을 달성한 반면, 위약군에서는 0%(0/11명)였다. 미타피밧과 ...........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................