아지오스제약, 18세 미만 희귀혈액질환 환자 대상 임상서 긍정적 결과

아지오스제약(나스닥: AGIO)이 정기 수혈을 받지 않는 1세 이상 18세 미만 피케이(PK) 결핍증 소아 환자를 대상으로 한 미타피밧의 ACTIVATE-Kids 3상 임상시험에서 주요 평가지표인 헤모글로빈 반응을 달성했다고 목요일 발표했다.

피케이(PK) 결핍증은 적혈구에 영향을 미치는 희귀 유전질환이다.

안전성 결과는 정기 수혈을 받지 않는 성인 PK 결핍증 환자에서 이전에 관찰된 미타피밧의 안전성 프로파일과 일치했다.

임상시험의 주요 평가지표는 12주, 16주, 20주차에 예정된 2회 이상의 평가에서 기저치 대비 헤모글로빈 수치가 1.5g/dL 이상 지속적으로 증가하는 것으로 정의된 헤모글로빈 반응이었다.

• 또한 전통적 방법론에 기반한 사전 지정된 보조 분석에서 미타피밧과 위약의 헤모글로빈 반응률을 비교한 결과, 주요 평가지표 달성을 뒷받침하는 추가 증거가 확인됐다.
• 미타피밧 투여군의 31.6%(6/19명)가 헤모글로빈 반응을 달성한 반면, 위약군에서는 0%(0/11명)였다. 미타피밧과 위약 간 헤모글로빈 반응률 차이에 대한 95% 신뢰구간은 0보다 컸다(95% CI=10.8%~52.7%).
• 또한 미타피밧 투여군에서는 위약군 대비 용혈 지표(간접 빌리루빈, 젖산탈수소효소, 합토글로빈)의 기저치 대비 개선이 관찰됐다.

아지오스는 2024년 8월 정기 수혈을 받는 1세 이상 18세 미만 PK 결핍증 소아 환자를 대상으로 한 ACTIVATE-KidsT 3상 시험의 주요 결과를 발표했다.

• ACTIVATE-KidsT 시험에서 미타피밧 투여군의 28.1%가 주요 평가지표인 수혈 감소 반응을 달성한 반면, 위약군에서는 11.8%였다.
• 무수혈 및 정상 헤모글로빈 반응은 이 시험의 이차 평가지표였으며, 미타피밧 투여군에서만 관찰됐다.

아지오스는 ACTIVATE-Kids와 ACTIVATE-KidsT 3상 시험 모두에서 임상적으로 의미 있는 결과가 관찰됨에 따라, PK 결핍증 소아 환자를 대상으로 한 미타피밧의 판매 허가를 신청할 계획이다.

한편 회사는 4분기 피루킨드 매출이 전분기 대비 20% 증가한 1070만 달러를 기록해 시장 예상치 933만 달러를 상회했다고 발표했다. 처방등록 양식을 작성한 환자는 전분기 대비 6% 증가한 223명이다.

신규 처방과 지속 치료를 포함해 총 130명의 환자가 피루킨드 치료를 받고 있다.

2024년 12월 31일 기준 현금, 현금성자산, 시장성 유가증권은 15억 달러다.

주가 동향: 목요일 마지막 거래에서 AGIO 주가는 1.86% 하락한 32.20달러를 기록했다.