리제네론, 희귀 청각장애 유전자치료제 초기 임상서 긍정적 결과 발표

리제네론 파마슈티컬스(나스닥: REGN)가 오토페를린(OTOF) 유전자 변이로 인한 심각한 유전성 청각장애를 가진 12명의 소아를 대상으로 한 DB-OTO 유전자치료제의 1/2상 CHORD 임상시험 최신 데이터를 월요일 발표했다.

리제네론은 2023년 8월 데시벨 테라퓨틱스를 1억900만 달러에 인수하면서 DB-OTO를 확보했다.

미국에서는 신생아 1,000명당 약 1.7명이 선천성 난청(출생 시 존재하는 청각장애)을 가지고 태어나며, 이 중 약 절반이 유전적 원인에 의한 것으로 알려져 있다.

오토페를린 관련 청각장애는 초희귀질환이다. 이는 OTOF 유전자의 변이로 인해 내이의 감각세포와 청신경 사이의 통신에 필수적인 기능성 오토페를린 단백질이 부족하여 발생한다.

이번 발표에는 생후 10개월에 첫 투여를 받은 환자의 72주 결과에서 나타난 언어 및 발달 진전과, 10개월에서 16세 사이의 11명의 소아 - 이 중 3명은 양쪽 귀에 DB-OTO를 투여받음 - 에 대한 초기 결과가 포함됐다.

치료 후 최소 1회 평가를 받은 11명의 참가자 중 10명이 다양한 데시벨 수준에서 청력이 개선되는 주목할 만한 반응을 보였다. 또한 24주 평가를 받은 5명의 참가자 중 3명은 평균 청력 역치가 '거의 정상' 또는 정상 청력 수준으로 개선됐다.

1명의 참가자는 투여 24주 후 기준치 대비 변화가 없었다.

12명의 참가자 모두에서 수술 절차와 DB-OTO는 잘 견딜 수 있는 수준이었으며, DB-OTO와 관련된 부작용이나 중대한 이상반응은 없었다.

12명의 참가자 중 5명이 일시적인 수술 후 전정기관 부작용(안구진탕, 구역질, 어지러움, 구토 등)을 경험했으나, 투여 후 6일 이내에 해결됐다.

주가 동향:
REGN 주식은 월요일 713.25달러에 마감했다.