리제네론, 희귀 청각장애 유전자치료제 초기 임상서 긍정적 결과 발표

리제네론 파마슈티컬스(나스닥: REGN)가 오토페를린(OTOF) 유전자 변이로 인한 심각한 유전성 청각장애를 가진 12명의 소아를 대상으로 한 DB-OTO 유전자치료제의 1/2상 CHORD 임상시험 최신 데이터를 월요일 발표했다.
리제네론은 2023년 8월 데시벨 테라퓨틱스를 1억900만 달러에 인수하면서 DB-OTO를 확보했다.
미국에서는 신생아 1,000명당 약 1.7명이 선천성 난청(출생 시 존재하는 청각장애)을 가지고 태어나며, 이 중 약 절반이 유전적 원인에 의한 것으로 알려져 있다.
오토페를린 관련 청각장애는 초희귀질환이다. 이는 OTOF 유전자의 변이로 인해 내이의 감각세포와 청신경 사이의 통신에 필수적인 기능성 오토페를린 단백질이 부족하여 발생한다.
이번 발표에는 생후 10개월에 첫 투여를 받은 환자의 72주 결과에서 나타난 언어 및 발달 진전과, 10개월에서 16세 사이의 11명의 소아 - 이 중 3명은 양쪽 귀에 DB-OTO를 투여받음 - 에 대한 초기 결과가 포함됐다.
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