데날리 테라퓨틱스, ALS 임상 연장 중단...월가 `낙관론` 유지

데날리 테라퓨틱스(NASDAQ:DNLI)가 루게릭병(ALS) 치료제 DNL343의 2/3상 HEALEY ALS 플랫폼 임상시험 레지멘 G에 대한 업데이트를 수요일 발표했다.

회사는 24주간의 이중맹검 기간과 28주간의 공개 연장 치료에 참여한 일부 환자들을 대상으로 한 추가 분석에서 신경 손상의 바이오마커인 뉴로필라멘트 라이트(NfL)에 대한 치료 효과가 입증되지 않았다고 밝혔다.

SEC 제출 자료에 따르면 회사는 레지멘의 공개 연장 치료를 중단할 계획이다. 전반적으로 DNL343은 안전하고 내약성이 우수한 것으로 나타났다.

레지멘 G의 데이터는 향후 의학 학회에서 발표될 예정이다. 데날리는 DNL343의 잠재적 향후 개발 기회를 평가할 계획이다.

1월, 데날리는 루게릭병 치료제 DNL343을 평가하는 2/3상 HEALEY ALS 플랫폼 임상시험 레지멘 G의 최상위 결과를 공개했다. 이 연구는 위약 대비 질병 진행 억제라는 1차 유효성 평가지표를 달성하지 못했다.

윌리엄 블레어의 애널리스트들은 이번 업데이트가 '실망스럽다'고 평가했으나, 이전 실패한 연구 결과 이후 대체로 예상된 것이라고 밝혔다. 애널리스트는 주당 공정가치 추정치를 32달러에서 30달러로 소폭 하향 조정했으나 전반적인 영향은 미미할 것으로 보고 있다.

사라 슈람 애널리스트는 헌터증후군 치료제 티비데노푸스프 알파의 FDA 조건부 승인 신청에 대한 2025년 업데이트가 주요 투자 포인트가 될 것으로 보고 있으며, 2025년 말이나 2026년 초 승인 가능성을 전망했다.

슈람은 또한 산필리포 증후군 치료제 DNL126의 규제 절차도 티비데노푸스프와 유사한 경로를 따를 것으로 예상했다.

또한 회사는 향후 3년간 매년 1-2개의 신규 치료제를 임상시험에 진입시키는 것을 목표로 운송체 플랫폼을 확장할 계획이다.

바이오마커와 임상 데이터를 기반으로 슈람은 티비데노푸스프를 헌터증후군의 선도적 치료제로 평가했다. 그는 시장이 이 약물과 회사의 플랫폼을 과소평가하고 있다고 보며, 이 플랫폼은 파킨슨병과 알츠하이머병과 같은 일반적인 질병에도 활용될 수 있다고 전망했다.

윌리엄 블레어는 데날리에 대해 '아웃퍼폼' 등급을 유지하며 최근의 약세를 매수 기회로 보고 있다.

주가 동향
데날리 주식은 목요일 마지막 거래에서 2.64% 하락한 15.87달러를 기록했다.