이오니스제약, 희귀 혈액질환 치료제 개발 위해 일본 오노제약과 8억달러 규모 계약

이오니스제약(Ionis Pharmaceuticals Inc, NASDAQ:IONS)과 오노제약(Ono Pharmaceutical Co., Ltd)이 다혈구증(PV) 치료제 사파블루르센의 개발 및 상용화를 위한 글로벌 라이선스 계약을 체결했다.

다혈구증은 적혈구가 과다 생성되는 희귀 혈액질환으로, 폐, 심장, 뇌 등 주요 장기에서 심각한 혈전이 발생할 위험이 크게 증가하는 질병이다.

사파블루르센은 현재 성인 다혈구증 환자를 대상으로 하는 2상 임상시험 IMPRSSION에서 평가 중이며, 환자 모집은 완료된 상태다.

이 치료제는 2024년 FDA로부터 신속심사 지정과 희귀의약품 지정을 받았다.

계약 조건에 따르면 이오니스는 계약금으로 2억8000만 달러를 받게 되며, 개발, 허가, 판매 목표 달성 시 최대 6억6000만 달러의 마일스톤 대금을 추가로 받을 수 있다.

또한 이오니스는 사파블루르센의 연간 순매출에 대해 10%대 중반의 로열티를 받을 자격을 얻게 된다.

이오니스는 현재 진행 중인 2상 IMPRSSION 임상시험을 완료하고, 이후 개발과 허가 신청, 상용화는 오노제약이 전적으로 책임지게 된다.

이오니스의 브렛 P. 모니아 CEO는 "이오니스는 자체 상용화를 선택한 의약품 개발에 전념하고 있으며, 여기에는 현재 진행 중인 첫 독자 출시와 향후 3년 내 예상되는 3개 제품의 추가 출시가 포함된다. 이오니스 자체 포트폴리오를 간소화함으로써 재무적 유연성을 확보하고, 단기 및 중기 상용화 기회에 대한 투자와 집중을 지원하며 실질적인 매출 성장을 창출할 수 있을 것"이라고 말했다.

한편 이번 주 초 이오니스제약과 아스트라제네카(AstraZeneca plc, NASDAQ:AZN)는 유럽연합으로부터 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 성인 환자의 1기 또는 2기 다발성신경병증(hATTR-PN 또는 ATTRv-PN) 치료제인 웨인주아(eplontersen)의 승인을 받았다.