리젠엑스바이오, 듀센형 근이영양증 유전자치료제 바이오마커 데이터 긍정적

리젠엑스바이오(나스닥: RGNX)가 듀센형 근이영양증 치료를 위한 실험용 유전자치료제 RGX-202의 임상 1/2상 'AFFINITY DUCHENNE' 시험에서 추가 2명의 환자에 대한 새로운 중간 데이터를 21일(현지시간) 공개했다.

이번 결과는 2025년 근이영양증협회(MDA) 임상·과학 컨퍼런스에서 발표됐다.

투약 시점에서 3세 환자의 마이크로디스트로핀 발현은 대조군 대비 122.3% 높게 나타났다.

7세 환자의 경우 RGX-202 마이크로디스트로핀 발현이 대조군 대비 31.5% 높았다.

모든 환자에서 RGX-202가 근육막에 적절히 위치했으며, 이는 CT-도메인이 포함된 차별화된 구조가 근육을 적절히 표적화하고 있음을 보여준다.

8세 이상 보행 가능 환자들의 RGX-202 마이크로디스트로핀 발현 결과는 현재 승인되거나 개발 중인 유전자치료제 중 가장 높은 수준을 기록했다.

신속승인 경로를 통한 생물의약품허가신청(BLA)을 지원하기 위해, AFFINITY DUCHENNE 임상 핵심단계의 주요 평가지표는 12주차에 RGX-202 마이크로디스트로핀 발현이 10% 이상인 참가자 비율이다.

RGX-202는 또한 qPCR로 측정된 벡터 게놈 카피 수(4.9-55.4)가 승인되거나 개발 중인 유전자치료제 중 가장 높은 것으로 나타났다.

2025년 2월 21일 기준, RGX-202는 내약성이 우수했으며 중대한 이상반응이나 특별 관심 대상 이상반응은 없었다. 일반적인 약물 관련 이상반응으로는 구역, 구토, 피로가 있었으나 모두 해결됐으며 유전자치료제 투여 시 일반적으로 예상되는 수준이었다.

AFFINITY DUCHENNE 임상 3상은 1세 이상의 보행 가능한 환자를 대상으로 등록이 진행 중이며, 2026년 중반 BLA 제출을 목표로 하고 있다.

한편 리젠엑스바이오는 지난주 4분기 주당 손실이 1.01달러를 기록해 시장 예상치인 1.15달러 손실을 상회했다.

매출은 2,220만 달러에서 2,121만 달러로 소폭 감소해 시장 예상치인 2,375만 달러를 하회했다.

리젠엑스바이오는 2024년 12월 31일 기준 2억 4,490만 달러의 현금, 현금성자산, 시장성 증권과 일본신약과의 협력 계약에 따라 수령 예정인 1억 1,000만 달러의 선급금으로 2026년 하반기까지 운영자금을 확보할 것으로 예상하고 있다.

주가 동향: 리젠엑스바이오 주가는 21일 8.26달러로 5.90% 상승 마감했다.