리젠엑스바이오, 듀센형 근이영양증 유전자치료제 바이오마커 데이터 긍정적

리젠엑스바이오(나스닥: RGNX)가 듀센형 근이영양증 치료를 위한 실험용 유전자치료제 RGX-202의 임상 1/2상 'AFFINITY DUCHENNE' 시험에서 추가 2명의 환자에 대한 새로운 중간 데이터를 21일(현지시간) 공개했다.
이번 결과는 2025년 근이영양증협회(MDA) 임상·과학 컨퍼런스에서 발표됐다.
투약 시점에서 3세 환자의 마이크로디스트로핀 발현은 대조군 대비 122.3% 높게 나타났다.
7세 환자의 경우 RGX-202 마이크로디스트로핀 발현이 대조군 대비 31.5% 높았다.
모든 환자에서 RGX-202가 근육막에 적절히 위치했으며, 이는 CT-도메인이 포함된 차별화된 구조가 근육을 적절히 표적화하고 있음을 보여준다.
8세 이상 보행 가능 환자들의 RGX-202 마이크로디스트로핀 발현 결과는 현재 승인되거나 개발 중인 유전자치료제 중 가장 높은 수준을 기록했다.
신속승인 경로를 통한 생물의약품허가신청(BLA)을 지원하기 위해, AFFINITY DUCHENNE 임상 핵심단계의 ............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................