CARsgen R&D 진척상황이 투자자들의 핵심 관전 포인트

고비용 맞춤형 치료에서 표준화된 치료법으로 전환하고 있는 이 특수 암 치료제 개발사는 단기적 재무 부담을 감수하고 있다.

• 지난해 첫 CAR-T 면역치료제를 출시해 약 3,940만 위안의 매출을 올렸으나 손실은 확대
• CARsgen은 혈액암뿐 아니라 고형암을 대상으로 하는 복잡한 치료법을 세계 최초로 개발하는 것을 목표로 함

암세포를 표적으로 하기 위해 환자의 혈액 내 유전자를 조작하는 면역치료법이 혁신적인 항암 무기로 주목받고 있다.

그러나 개인 맞춤형 암 치료의 높은 비용과 특수 제품의 제한적인 처방 범위로 인해 CAR-T 치료제를 개발하는 기업들은 수익은커녕 사업 유지에도 어려움을 겪고 있다.

중국의 CARsgen 테라퓨틱스 홀딩스(2171.HK) 역시 예외가 아니다. 이 회사는 CAR-T 제품을 시장에 출시하는 데는 성공했지만 재무상황은 더욱 악화되고 있다. 최근 재무제표에 따르면 2024년 연간 순손실은 6% 증가한 7억9,800만 위안(1억1,000만 달러)을 기록했다.

CAR-T는 키메릭 항원 수용체 T세포 치료의 약자다. 이 치료법은 환자나 혈액 기증자로부터 백혈구를 채취해 실험실에서 유전자 조작한 후 암 환자에게 정맥 주사하는 방식이다. 이렇게 조작된 세포를 통해 면역체계가 암을 더 효과적으로 식별하고 제거할 수 있게 된다.

2014년 설립되어 2021년 홍콩에 상장된 CARsgen은 혈액암과 고형암을 대상으로 하는 CAR-T 치료제 개발에 특화되어 있다. 지난 4년간 71억 위안 이상의 손실을 누적했으며, 당분간 반전의 기미는 보이지 않고 있다.

실적 발표에 따르면 회사는 작년 3월 첫 상용 제품을 용량당 115만 위안이라는 고가에 출시했으며, 화동의약(000963.SZ)이 판매를 담당하고 있다. CARsgen은 자사의 제품인 제보카브타젠 오토류셀에 대한 인증과 규제 등록이 중국 23개 성시에서 완료되어 200개 이상의 의료기관을 커버하고 있다고 밝혔다. 화동의약을 통해 154건의 확정 주문을 받아 현재까지 3,940만 위안의 매출을 올렸다.

중국은 현재까지 6개의 CAR-T 치료제를 승인했으며, 주로 백혈병과 다발성 골수종 같은 혈액 관련 질환 치료용이다. 높은 효과에도 불구하고 이는 여전히 틈새시장에 머물러 있다. 2022년 중국의 신규 암 환자는 483만 명이었지만, 가장 흔한 혈액암인 백혈병과 림프종 환자는 약 17만 명에 불과했다.

폐암이나 직장암 같은 고형암 환자 수에 비하면 훨씬 적은 숫자다. 또한 높은 가격 때문에 CAR-T 세포 치료는 중국 의료보험 시스템에서 보장되지 않아 환자들이 자비로 부담하거나 사보험에 의존해야 한다. 많은 환자들에게 감당하기 어려운 가격은 세포치료 시장의 확장을 제한하는 요인이 되고 있다.

따라서 CAR-T 방식을 고형암, 자가면역질환 및 기타 질환에 적용하는 것이 이 분야 연구기업들의 중요한 전략이 되고 있다.

CARsgen은 고형암을 대상으로 하는 CAR-T 제품을 최초로 출시하는 것을 목표로 하고 있다. 사트리카브타젠 오토류셀이라 불리는 이 치료제는 위암을 표적으로 하도록 환자의 혈액세포를 재설계한다. 회사는 2상 임상시험을 마무리하고 있으며 2025년 상반기 중 중국 의약품 규제당국에 신약신청서를 제출할 계획이다.

실적을 보면 CARsgen은 R&D 지출을 30% 삭감해 4억7,700만 위안으로 줄이는 등 비용 절감에 힘쓰고 있다. 제품 수익이 발생하고 자체 영업팀을 운영할 필요가 없는데도 재무성과가 개선되지 않은 이유는 무엇일까?

회사는 동종 CAR-T 제품으로의 전략 전환을 그 이유로 들었다. 동종 제품은 기증자의 혈액 샘플을 기본 재료로 사용하며, 장기적으로는 환자의 혈액을 사용하는 것보다 비용 효율적으로 투여될 수 있다.

실적 발표에서 CARsgen은 이러한 전략 변화로 인해 "특정 비유동자산의 회수 가능성에 대한 높은 불확실성"이 발생했으며, 이로 인해 1억8,900만 위안의 자산손상차손이 발생했다고 밝혔다.

회사는 자체 기술을 활용해 다양한 동종 CAR-T 세포 제품을 연구하고 있다. 그중 하나인 CT0590은 연구자 주도 임상시험에서 유망한 결과를 보였다고 회사는 밝혔다. 기증자 세포를 사용하는 다른 개발 중인 제품들은 혈액암, 고형암, 자가면역질환을 대상으로 하고 있다.

이러한 잠재력은 벤처캐피털의 관심을 끌었다. 회사는 2월 25일 주하이 소프트뱅크가 중국 본토에서의 동종 CAR-T 치료제 개발을 가속화하기 위해 CARsgen 자회사인 UCARsgen의 8% 지분을 8,000만 위안에 인수했다고 발표했다.

이 거래로 자회사는 다발성 골수종과 형질세포 백혈병을 위한 CARsgen의 동종 BCMA CAR-T 세포 제품, 그리고 B세포 종양을 위한 동종 CD19/CD20 CAR-T 세포 제품을 중국 본토에서 개발, 제조, 상용화할 독점적 권리를 얻게 됐다.

계약 조건에 따르면 UCARsgen의 가치는 최대 10억 위안으로 평가됐는데, 이는 임상 단계에도 진입하지 않은 상태임에도 불구하고 이 바이오텍 기업의 전망에 대한 높은 기대를 반영한다.

자가 CAR-T 제품으로 알려진 개인 맞춤형 치료제는 여러 단계의 샘플링, 생산, 주입 과정을 거쳐야 해 비용이 높아진다. CARsgen이 임상적, 상업적 성공을 거둘 수 있다면 '기성품' 형태의 동종 치료제로 가격 장벽을 낮출 수 있을 것이다.

CARsgen의 시가총액은 현재 약 71억 홍콩달러(66억 위안)인 반면, 역시 상용화된 CAR-T 제품을 보유한 JW 테라퓨틱스(2126.HK)는 그 8분의 1에 불과하다. 투자자들은 세포치료 분야의 선구자인 CARsgen에 더 높은 신뢰를 보이고 있지만, 아직 많은 기술적 장벽이 남아있는 만큼 R&D 진행 상황을 주시할 필요가 있다.