PTC테라퓨틱스 듀센형 근이영양증 치료제 트랜스라나, EU 판매허가 갱신 실패

유럽의약품청(EMA) 산하 인체의약품위원회(CHMP)의 권고에 따라 유럽연합 집행위원회(EC)가 PTC테라퓨틱스(NASDAQ:PTCT)의 무의미돌연변이 듀센형 근이영양증(nmDMD) 치료제 트랜스라나(아탈루렌)의 판매허가 갱신을 거부했다.

이번 결정으로 유럽경제지역(EEA)에서 이 약물의 조건부 판매허가가 사실상 취소됐다. 다만 EC는 EU 회원국들이 EU 지침 2001/83의 117(3)조와 5(1)조를 활용해 트랜스라나의 지속적인 사용을 허용할 수 있다고 밝혔다.

매튜 B. 클라인 PTC테라퓨틱스 CEO는 금요일 성명을 통해 "장기간의 검토 끝에 EC가 트랜스라나에 대한 CHMP의 부정적 의견을 채택하기로 결정한 것은 매우 실망스럽다"고 말했다.

그는 "가능한 국가들을 대상으로 상업용 의약품을 공급하기 위해 개별적으로 협력해 나갈 것"이라고 덧붙였다.

지난 5월 PTC테라퓨틱스는 EC가 트랜스라나의 조건부 판매허가 연례 갱신에 대한 CHMP의 부정적 의견을 채택하지 않고 재평가를 위해 CHMP로 의견을 반려했다고 발표한 바 있다.

트랜스라나의 순제품 매출은 2024년 연간 3억3990만 달러를 기록했으며, 이는 2023년 연간 3억5580만 달러에서 감소한 수치다.

2024년 PTC는 FDA에 4건의 규제 승인 신청서를 제출했으며, 이 중에는 nmDMD 치료제 트랜스라나도 포함되어 있다. 모든 신청서는 심사 대상으로 접수됐다.