아펠리스 제약 신장질환 치료제, FDA 우선심사 승인

미국 식품의약국(FDA)이 화요일 아펠리스 제약(Apellis Pharmaceuticals, NASDAQ:APLS)의 C3 사구체신염(C3G)과 일차성 면역복합체 막증식성 사구체신염(IC-MPGN) 치료제 엠파벨리(성분명: 페그세타코플란)에 대한 추가 신약신청(sNDA)을 접수하고 우선심사 지정을 승인했다.
C3G와 일차성 IC-MPGN은 희귀 신장질환이다. 과도한 C3c 침착이 질병 활성도의 주요 지표로, 이는 신장 염증과 손상, 나아가 신부전을 초래할 수 있다. 미국에서는 약 5,000명, 유럽에서는 최대 8,000명이 이 질환을 앓고 있는 것으로 추정된다.
처방약사용자수수료법(PDUFA)에 따른 FDA의 최종 결정 시한은 2025년 7월 28일이다.
이번 추가 신청은 26주차 3상 VALIANT 임상시험 결과를 근거로 제출됐다:
단백뇨 감소: 연구는 일차 평가변수를 달성했으며, 엠파벨리 투여 환자군에서 위약 대비 68%(p신장 기능 안정화: 엠파벨리 투여 환자들은 eGFR로 측정한 신....................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................