에지와이즈 테라퓨틱스, HCM 치료제 EDG-7500 2상서 유의미한 효과 입증

에지와이즈 테라퓨틱스(NASDAQ:EWTX)가 폐쇄성 및 비폐쇄성 비대심근증(HCM) 환자를 대상으로 한 EDG-7500의 4주간 2상 임상시험(CIRRUS-HCM)의 중간 결과를 17일 발표했다.

HCM은 심장 근육이 비정상적으로 두꺼워져 혈액 펌프 기능이 저하되고, 심부전이나 급성 심장사를 유발할 수 있는 유전성 심장 질환이다.

지난해 9월 회사는 임상 파트A에서 폐쇄성 HCM 환자들에게 EDG-7500을 단회 투여한 결과, 좌심실 구출률(LVEF)의 유의미한 변화 없이 좌심실 유출로 압력차(LVOT-G)가 크게 감소했다고 발표한 바 있다.

이번 CIRRUS-HCM 임상의 파트B에는 폐쇄성 HCM 환자 17명이, 파트C에는 비폐쇄성 HCM 환자 12명이 참여했다. 두 파트 모두 EDG-7500 50mg 또는 100mg을 4주간 1일 1회 투여하며 안전성과 유효성을 평가했다.

폐쇄성 HCM 환자군에서 EDG-7500은 용량 의존적으로 안정 시와 발살바법 후 LVOT-G를 의미 있게 감소시켰다.

• 100mg 투여군에서 안정 시 및 유발성(발살바) 압력차가 기저치 대비 각각 71%, 58% 감소했으며, LVEF의 유의미한 변화는 없었다.
• 100mg 투여 시 심부전 주요 바이오마커인 NT-proBNP가 기저치 대비 평균 62% 감소했다.
• 심부전 임상증상의 빈도와 부담을 정량화하는 캔자스시티 심근병증 설문(KCCQ-OSS) 점수에서 100mg 투여군이 평균 23점 상승하며 임상적으로 의미 있는 개선을 보였다.
• 4주간 100mg 투여 시 심부전 단계를 분류하는 NYHA 기능등급이 개선됐다.
• 참가자의 78%가 NYHA 등급이 1단계 이상 개선됐으며, 67%는 NYHA 1등급(무증상)까지 호전됐다.

비폐쇄성 HCM 환자군에서는 EDG-7500 투여 시 NT-proBNP가 용량 의존적으로 감소했으며, 100mg 투여 시 기저치 대비 평균 42% 감소했다.

• 100mg 투여군에서 4주 만에 KCCQ-OSS와 KCCQ-임상요약 점수가 각각 평균 17점, 22점 크게 상승했다.

파트D의 초기 데이터는 2025년 하반기에 발표될 예정이며, 3상 임상은 2026년 상반기 개시를 목표로 하고 있다.

주가 동향: 에지와이즈 테라퓨틱스 주가는 17일 발표 당시 25.34% 하락한 15.02달러를 기록했다.