렉시오 테라퓨틱스, 희귀 유전병 심장질환 유전자치료제 임상서 개선효과 입증

렉시오 테라퓨틱스(Lexeo Therapeutics, Inc.)(나스닥: LXEO)가 희귀 유전성 신경근육 질환인 프리드리히 운동실조증(FA) 환자의 심근병증 치료제 LX2006의 전체 투여 용량군에 대한 중간 데이터를 15일 공개했다.

렉시오가 진행한 SUNRISE-FA 1/2상 임상시험과 웨일코넬 메디슨이 주도한 1A상 임상시험에서 LX2006 치료는 심장 바이오마커와 기능적 지표에서 임상적으로 유의미한 개선을 보였다. 또한 심장 생검을 실시한 모든 참가자에서 프라탁신 단백질 발현이 증가한 것으로 나타났다.

고혈압 성인의 심장 이환율과 사망률 예측 지표인 좌심실 질량 지수(LVMI)의 개선 결과는 다음과 같다:

• 6명 중 5명이 12개월 방문 시점 또는 그 이전에 10% 이상 개선
• 최근 방문 시점 기준 6명 중 5명이 정상 범위 내 LVMI 수치 달성
• 최근 방문 시점 기준 LVMI 평균 27% 개선
• 12개월 방문 시점 또는 그 이전에 LVMI 평균 25% 개선
• 코호트 2, 3(중간 및 고용량)에서 치료받은 참가자들이 코호트 1(저용량)에 비해 더 빠른 시점에서 용량 의존적 개선 보여

2차 심장 바이오마커, 기능적 지표 및 환자 보고 결과:

• 12명 중 10명이 최근 방문 시점에서 측벽 두께(LWT) 감소 달성
• 12명 중 11명이 최근 방문 시점에서 고감도 트로포닌 I 25% 이상 감소 달성
• 대다수 참가자가 기능적 지표 전반에서 개선 보여

심장 프라탁신 발현(SUNRISE-FA 시험에서만 평가; n=8):

• 모든 참가자가 3개월 시점에서 프라탁신 단백질 발현 증가 달성
• 코호트 전반에서 용량 의존적 증가 관찰, 코호트 3(n=4)에서 평균 115% 증가

렉시오는 2025년 2분기에 등록용 임상시험의 동시 외부 대조군 역할을 할 전향적 자연경과 연구 등록을 시작할 예정이다.

회사는 2026년 초까지 등록용 임상시험을 개시하여 2027년에 유효성 결과를 확인할 계획이다.

주가 동향: 렉시오 주가는 15일 장전 거래에서 7.40% 상승한 2.51달러를 기록했다.