랠리바이오, 소아 출혈성 질환 치료제 실패에 주가 급락

랠리바이오(Rallybio Corporation, NASDAQ:RLYB)가 태아 및 신생아 동종면역 혈소판감소증(FNAIT) 예방을 위한 RLYB212 프로그램을 중단했다.

FNAIT는 아버지로부터 물려받은 태아 혈소판 항원에 대해 형성된 모체 항체가 태반을 통과해 태아의 혈소판을 파괴하는 질환이다. 이로 인해 혈소판 감소증(낮은 혈소판 수치)과 출혈 위험이 발생한다.

회사는 2상 임상시험의 약물동태(PK) 데이터를 근거로 이같은 결정을 내렸다. 데이터에 따르면 RLYB212 투여 용법으로는 예측된 목표 농도와 효능 발현에 필요한 최소 목표 농도에 도달할 수 없는 것으로 나타났다.

단일군 2상 용량 확인 시험은 HPA-1a 동종면역화와 FNAIT 위험이 높은 임산부를 대상으로 RLYB212의 약물동태와 안전성을 평가하도록 설계됐다.

• 2차 평가변수에는 임신 및 신생아/영아 결과와 HPA-1a 동종면역화 발생 여부가 포함됐다.
  • 첫 참가자의 임신 2기 약물동태 결과, RLYB212는 예측된 목표 농도인 6ng/mL에서 10ng/mL는 물론 효능 발현에 필요한 최소 목표 농도 3ng/mL에도 도달하지 못했으며, 수치는 분석 하한치에 근접하거나 그 이하였다.
  • 약물동태 수준이 예측 범위를 크게 벗어났고 조정을 위한 실증적 데이터가 부재하여 용량 조절이 불가능한 것으로 판단됐다.
  • 태반의 HPA-1a 항원 발현이 RLYB212의 혈장 농도에 영향을 미칠 수 있다는 가설이 제기됐다.
• 추가 등록은 계획되지 않았으며, 모든 참가자 스크리닝이 중단됐다.
• 회사는 임상시험 계획서에 명시된 대로 첫 참가자에 대한 안전성 추적을 계속할 예정이다.

랠리바이오는 보체 매개 질환을 위한 주 1회 투여 저용량 C5 억제제인 RLYB116와 초기 전임상 프로그램 개발에 주력할 계획이다.

회사는 2025년 2분기에 RLYB116 확증 임상 약물동태/약력학(PK/PD) 연구의 투약을 시작할 예정이며, 코호트 1과 2의 데이터는 각각 2025년 3분기와 4분기에 발표될 것으로 예상된다.

이 연구는 RLYB116의 내약성 개선과 함께 완전하고 지속적인 보체 억제 효과를 입증할 것으로 기대된다.

• RLYB116은 C5를 억제하도록 설계된 새로운 항체 모방 융합 단백질로, 환자들이 자가 투여할 수 있는 편리한 가정용 치료제로서 주 1회 소용량 피하 주사 요법을 제공한다.
• RLYB116은 발작성 야간 혈색소뇨증, 항인지질 증후군, 전신성 중증근무력증을 포함한 여러 보체 매개 질환에서 60억 달러 이상의 상업적 기회를 가진 것으로 평가된다.

전임상 프로그램

• 리커전 파마슈티컬스와의 합작을 통해 개발 중인 저인산증 치료제 ENPP1 억제제 REV102는 2025년 1분기에 임상시험계획 승인을 위한 연구에 진입했으며, 2026년 1상 연구 개시를 목표로 하고 있다.
  • 후기 발병 저인산증 전임상 모델에서 REV102를 평가한 데이터는 2025년 하반기에 발표될 예정이다.
• 랠리바이오의 포트폴리오에는 철분 과잉 질환을 위한 장기 작용 단클론 항-마트립타제-2 항체인 RLYB332도 포함되어 있다.

주가 동향: RLYB 주식은 화요일 마지막 거래에서 40.6% 하락한 0.25달러를 기록했다.