FDA 새 수장 체제, 신약 승인 기준 강화 예고

주요 내용

FDA가 마티 마카리 국장 체제 하에서 새로운 지도부를 구성했다. 비나약 '비나이' 프라사드 박사가 생물의약품평가연구센터(CBER) 소장을, 산줄라 제인-나그팔 박사가 국장실 정책연구전략 부국장을 맡게 됐다. 이들 3인방은 의료정책, 근거기준, 공중보건 분야에서 독특한 배경과 소신있는 견해를 가진 인물들이다. 현 행정부(로버트 F. 케네디 주니어 보건복지부 장관) 하에서 이들의 합류는 FDA의 우선순위와 바이오기업과의 소통 방식에 변화가 있을 것임을 시사한다.

마카리-프라사드-제인 체제의 규제 방향

마카리 국장과 프라사드 CBER 소장의 지휘 아래(제인-나그팔의 정책 자문과 함께), 바이오기업들은 과학적 엄격성, 투명성, 대중 신뢰를 강조하는 규제 접근을 준비해야 한다:

• 과학 중심주의와 신뢰 회복: 마카리는 '과학에 충실할 것'이며 FDA에 대한 대중의 신뢰를 회복하겠다고 약속했다. 그는 대중의 불신이 신약의 실제 효과를 저해한다고 지적했다('치료제가 아무리 좋아도 40%만 복용한다면 40%의 효과만 있을 뿐'). FDA는 근거 기반 의사결정과 위험/이익에 대한 명확한 소통을 강화할 것으로 예상된다.
• 이해상충 기준 강화: 마카리는 업계-규제기관 간 '밀착' 관계를 경계한다. 생명과학 기업들의 발전을 저해하지 않으면서도 규제기관이 독립적인 심판자로 남을 수 있도록 윤리 정책 검토를 촉구했다.
• 자문위원회 활용 확대: 백신과 주요 신약 승인에서 FDA 자문패널 소집이 강화될 전망이다. 마카리는 과거 FDA가 자문위원회 검토를 생략한 사례를 비판해왔다.

임상시험 설계, 승인 일정, 데이터 관행의 변화

마카리-프라사드 체제는 기업들의 임상시험 설계와 FDA 승인 과정에 여러 변화를 가져올 것으로 예상된다:

• 적응적 임상시험 요건: 일반적이거나 중간 규모 환자군의 경우, 강력한 임상시험 설계가 더욱 중요해질 전망이다. 프라사드의 약한 근거에 대한 비판을 고려할 때, FDA는 가능한 한 무작위 대조군 시험(RCT)을 요구할 것으로 보인다.
• 초희귀질환 임상시험: 마카리가 제시한 새로운 경로는 임상시험 설계에 획기적인 변화를 가져올 것이다. 전통적인 두 개의 잘 통제된 시험 요구 대신, FDA는 기전적 근거와 예비 유효성에 기반해 조건부 승인을 허가할 수 있다.

시장 영향

바이오기술 업계는 이번 FDA 지도부 교체를 주시하고 있다. 이는 기회와 불확실성을 동시에 가져올 것으로 보인다:

• 희귀의약품 투자 촉진: 마카리의 희귀질환 승인 경로는 '패러다임 전환'으로 평가되며 '바이오 혁신을 촉발'할 것으로 기대된다.
• 세포·유전자 치료제 기업들의 주의 필요: 반면 세포·유전자 치료제 분야는 전망이 엇갈린다. 초희귀 유전자 치료제는 혜택을 볼 수 있지만, 더 큰 환자군을 대상으로 하는 기업들은 더 엄격한 FDA 입장에 직면할 수 있다.