로켓파마 유전자치료제 안전성 우려에 규제 불확실성 증가

로켓파마슈티컬스(NASDAQ:RCKT)가 화요일 희귀 X연관 우성 유전질환인 다논병 치료를 위한 실험용 유전자치료제 RP-A501 관련 업데이트를 발표했다. 다논병은 심근병증(심장 근육 경직), 골격근병증(근력 약화), 지적 장애의 3대 임상 증상을 나타내는 질환이다.

RP-A501의 2상 핵심 임상시험에 참여한 환자가 예상치 못한 중대한 이상반응(SAE)을 경험했다. 해당 환자는 급성 전신 감염으로 사망했다.

니드햄의 애널리스트 길 블룸은 로켓파마의 투자의견을 매수에서 보유로 하향 조정하고, 목표가를 42달러에서 제시하지 않음으로 변경했다. 애널리스트는 회사의 주요 가치 동인에 대한 불확실성 증가를 하향 조정의 주요 이유로 꼽았다.

블룸은 애널리스트 보고서에서 "RP-A501의 효능에 대해서는 여전히 긍정적인 견해를 유지하고 있으나, 안전성 우려로 인해 제품에 대한 불확실성이 증가했다"고 밝혔다.

블룸은 더 단순한 면역억제 요법을 사용하는 로켓의 다른 AAV 프로그램들에 대한 영향은 제한적일 것으로 예상했다.

차단 리서치의 애널리스트 귤라 리브시츠도 매수 의견을 유지하면서 목표가를 46달러에서 17달러로 하향 조정했다.

리브시츠는 애널리스트 보고서에서 이번 공시가 프로그램의 이점을 무효화하지는 않지만, 환자 사망과 TMA 사례에 대한 언급이 RP-A501의 위험 대비 이익 프로필에 영향을 미친다고 설명했다.

리브시츠는 CBER 리더십의 위험 대비 이익 중점 검토와 규제 당국의 피드백 및 향후 단계에 대한 자세한 내용이 나올 때까지 성공 확률을 70%에서 40%로 낮췄다.

애널리스트는 처방의가 더 신중해질 것으로 예상하여 다논병 환자군 중 치료제 사용률이 2030년까지 3.6%에 그칠 것으로 전망했다.

차단은 회사가 현재까지 임상시험에서 치료받은 환자 수를 공개하지 않았지만, 현재 등록이 초과된 상태이며 더 많은 환자들이 치료를 시작할 준비가 되어 있다고 언급했다고 전했다.

경영진은 더 단순한 면역조절 치료로의 전환, 안전성이 입증된 기존 보체 억제제 사용, 보체 활성화에 유전적 소인이 있는 환자 제외 지속 등 여러 가능한 다음 단계를 언급했다.

차단은 다른 면역조절 치료가 TMA 위험을 줄일 수 있을지 여부가 여전히 불분명하다고 지적했다. 회사가 FDA와 합의하여 임상시험을 재개할 시기에 대한 일정은 없다. 추가 환자 등록과 같은 추가 변경이 필요할 수 있어 더 많은 지연이 발생할 수 있다.

이러한 불확실성을 감안할 때, 최종 결과는 이전에 제시된 2026년 중반보다 늦어질 것으로 예상된다.

기타 애널리스트 반응:

• 제프리스는 로켓파마를 매수에서 보유로 하향 조정하고 목표가를 29달러에서 2.5달러로 낮췄다.
• 리어링크 파트너스는 로켓파마를 아웃퍼폼에서 시장수익률로 하향 조정하고 목표가를 37달러에서 8달러로 낮췄다.
• 스코시아뱅크는 섹터 아웃퍼폼 의견을 유지하면서 목표가를 51달러에서 19달러로 낮췄다.

주가 동향: RCKT 주식은 수요일 마지막 거래에서 6.44% 상승한 2.48달러에 거래되고 있다.