시오나 테라퓨틱스, 폐질환 치료제 건강인 대상 임상서 긍정적 결과 발표

시오나 테라퓨틱스(NASDAQ:SION)가 자사의 첫 NBD1(뉴클레오티드 결합 도메인 1) 안정제인 SION-719와 SION-451의 건강인 대상 1상 임상시험 결과를 발표했다.

SION-719 임상에는 100명, SION-451 임상에는 110명의 피험자가 투약에 참여했다.

주요 데이터

두 NBD1 안정제 모두 전반적으로 내약성이 우수했으며, 시오나의 전임상 낭포성섬유증(CF) 인간기관지상피(CFHBE) 모델을 통해 설정된 약동학(PK) 농도 목표를 달성했다.

이번 데이터는 두 NBD1 안정제가 표준치료제(SOC)와 병용하거나 보완적 조절제와의 독자적 이중 조합을 통해 CF 환자들에게 임상적으로 의미 있는 효과를 제공할 수 있는 가능성을 입증했다.

1상 임상에서 두 화합물 모두 전반적으로 내약성이 우수했다. 중대한 이상반응이나 약물 중단으로 이어진 치료 관련 이상반응(TEAE), 또는 용량 제한적 TEAE는 관찰되지 않았다. 대부분의 TEAE는 경증에서 중등도 수준이었다.

SION-451 투여 피험자 중 인플루엔자 양성 반응을 보인 1명에서 간기능 검사(LFT) 관련 1등급 TEAE가 관찰되었으나, 다른 SION-451 코호트에서는 LFT 관련 TEAE가 관찰되지 않았다.

SION-719 투여 피험자에서는 LFT 관련 TEAE가 발생하지 않았다.

각 임상의 파트 C 데이터는 향후 연구에서 정제 제형의 사용을 지지하며, 두 화합물 모두 식사 여부와 관계없이 투여할 수 있음을 보여줬다.

SION-719와 SION-451은 1일 2회 다중 용량 투여에서 목표 PK 농도를 달성했다.

두 안정제 모두 표준치료제와의 병용 또는 보완적 조절제와의 독자적 이중 조합으로 투여 시 임상적으로 의미 있는 효과를 제공할 수 있는 노출 임계값을 충족했다.

SION-719 향후 계획

시오나는 SION-719를 CF 환자 대상으로 표준치료제 추가 요법으로서 2a상 개념증명(POC) 임상시험을 진행할 예정이다.

이 임상은 2025년 하반기에 시작하여 2026년 중반에 중간 결과 발표를 목표로 하고 있다.

미국 식품의약국(FDA)은 SION-719의 임상시험계획(IND)을 승인했다. 현재 SION-719가 허가된 표준치료제와 병용 투여될 수 있는지 확인하기 위한 미다졸람 약물-약물 상호작용(DDI) 연구에서 첫 피험자 투약이 완료되었다.

이 연구는 2a상 임상 시작 전에 완료될 예정이다.

SION-451 향후 계획

시오나는 SION-451과 SION-2222(갈리카프터) 및 SION-109의 병용 투여를 평가하는 건강인 대상 1상 이중 조합 임상시험을 시작할 계획이다.

이 임상은 이중 조합의 다양한 용량에 대한 안전성, 내약성, PK를 평가하며, CF 환자 대상 2b상 임상에 사용될 이중 조합 선정에 도움을 줄 것이다.

시오나는 2025년 하반기에 건강인 대상 임상을 시작하여 2026년 중반에 중간 결과를 발표할 예정이다.

지난 2월, 시오나 테라퓨틱스는 주당 18달러에 1,218만 주를 발행하는 기업공개(IPO)를 통해 약 2억1,920만 달러의 총 수익을 달성했다.

주가 동향: SION 주식은 수요일 현재 6.80% 상승한 15.47달러에 거래되고 있다.