FDA, 액솜 테라퓨틱스 섬유근육통 치료제 승인 보류...추가 임상시험 요구

미국 식품의약국(FDA)이 액솜 테라퓨틱스(Axsome Therapeutics, NASDAQ:AXSM)의 섬유근육통 치료제 AXS-14(에스레복세틴)에 대해 '신청서 접수 거부' 결정을 내렸다.

FDA는 예비 검토 결과 신약신청서(NDA)가 실질적 검토를 진행하기에 충분히 완성되지 않았다고 밝혔다.

섬유근육통은 전신 통증, 피로, 수면장애, 우울증, 인지장애를 특징으로 하는 만성 질환이다.

미국에서는 약 1700만 명이 섬유근육통을 앓고 있으며, 이 중 90%가 여성이다.

FDA는 제출된 두 건의 위약 대조 시험 중 두 번째 시험이 8주 시점을 1차 평가변수로 삼고 가변용량 방식을 사용했기 때문에 적절하고 잘 통제된 시험으로 인정할 수 없다고 판단했다.

반면 12주 시점을 평가변수로 하고 고정용량 방식을 사용한 첫 번째 위약 대조 시험은 적절하고 잘 통제된 것으로 인정했다.

FDA는 두 시험 모두 1차 평가변수를 달성한 긍정적 결과에 대해서는 의문을 제기하지 않았다.

액솜은 FDA의 피드백을 반영해 추가 대조 시험을 실시할 예정이다. FDA의 요청대로 이 시험은 고정용량 방식을 사용하고 12주를 1차 평가변수로 삼을 것이며, 2025년 4분기에 시작될 예정이다.

헤리엇 타부토(Herriot Tabuteau) 액솜 CEO는 "2025년 말까지 FDA의 피드백을 반영한 새로운 대조 시험을 시작할 수 있는 좋은 위치에 있다"고 말했다.

윌리엄 블레어는 이번 접수 거부가 실망스럽지만, AXS-14 섬유근육통 프로그램의 가치를 총 199.98달러의 부분가치합계 중 3.38달러로만 평가했다고 밝혔다.

애널리스트 마일스 민터는 추가 시험 요구로 인해 AXS-14의 출시를 2028년 하반기로 연기하고, 프로그램의 가치를 1.89달러로 하향 조정했다.

투자자들의 관심은 2025년 3분기로 예정된 알츠하이머병 초조증상(AD-A) 치료제에 집중되어 있다.

윌리엄 블레어는 경영진과의 대화를 통해 이번 접수 거부가 마취학, 중독의학, 통증의학 부서와 섬유근육통 프로그램에만 국한된다고 판단했다.

이는 2025년 3분기에 정신의학 부서를 통해 진행될 알츠하이머병 초조증상 치료제 AXS-05의 별도 신청에는 영향을 미치지 않을 것이라고 밝혔다.

동사는 ADVANCE와 ACCORD 연구 결과를 바탕으로 한 이 신청이 획기적 치료제 지위로 인해 우선심사 대상이 될 수 있으며, PDUFA 일정을 받는 것이 주요 이정표가 될 것이라고 덧붙였다. 이는 FDA 내부 구조조정으로 인한 승인 지연 우려를 완화하는데 도움이 될 것으로 보인다.