론제버론, 희귀 심장질환 치료제 임상 2b상 환자 모집 완료

세포치료제 개발사 론제버론(Longeveron)이 희귀 소아질환인 좌심형성부전증후군(HLHS) 치료제 라로메스트로셀의 임상 2b상 환자 모집을 완료했다. 12개월 추적 관찰 후 최종 결과는 2026년 3분기에 발표될 예정이다. 라로메스트로셀은 다양한 적응증에 대해 평가 중인 동종세포치료제다. 이번 임상의 1차 평가지표는 12개월 생존율, 입원 기간, 기저치 대비 12개월 시점의 우심실 박출률 변화를 종합적으로 평가한다. ELPIS II로 명명된 이번 임상시험은 미국 국립보건원(NIH) 산하 국립심폐혈액연구소(NHLBI)와 협력하여 진행되고 있다. ELPIS II는 ELPIS I의 긍정적인 임상결과를 기반으로 한다. ELPIS I에서는 글렌 수술 중 라로메스트로셀을 투여받은 소아 환자들이 5년간 100% 이식없이 생존했으며, 이는 기존 대조군의 약 20% 사망률과 대조를 이룬다. ELPIS I에서 라로메스트로셀 투여 환자의 글렌 수술 후 5년 카플란-마이어 생존율은 100%였으며, 심장이식이 필요한 환자는 없었다. 이는 단심실 재건술 연구에서 글렌 수술 후 5년 생존율 83%, 심장이식률 5.2%와 비교된다. 이러한 결과는 라로메스트로셀이 HLHS 재건 수술의 보조 치료제로서 이식없는 생존율을 개선할 수 있다는 가능성을 지지한다. 미국 식품의약국(FDA)은 라로메스트로셀에 HLHS 치료제로서 희귀의약품 지정, 신속심사 지정, 희귀소아질환 지정을 부여했다. 현재 희귀소아질환 우선심사바우처(PRV) 프로그램은 2024년 12월 미 의회에서 갱신되지 않아 향후 전망이 불확실한 상태다.