에지와이즈, 근이영양증 치료제 세바셈텐 임상시험 결과 발표

에지와이즈 테라퓨틱스(EWTX)가 베커형 및 듀센형 근이영양증 치료제 세바셈텐의 임상시험 결과를 공개했다. 회사는 MESA 공개 연장 시험 데이터를 발표했는데, 이는 이전 ARCH 시험 또는 CANYON, GRAND CANYON, DUNE 시험을 완료한 베커형 근이영양증 환자들에게 세바셈텐을 지속적으로 제공하는 시험이다. 3월 데이터 기준으로 적격 참가자의 99%가 MESA에 등록됐다. MESA 데이터는 이전 ARCH와 CANYON 결과를 재확인하며 지속적인 질병 안정화를 입증했다. 주목할 만한 점은 CANYON 참가자들이 MESA로 전환한 후 18개월 동안 NSAA(North Star Ambulatory Assessment) 점수가 증가했으며, 위약군에서 세바셈텐으로 전환한 참가자들도 개선 추세를 보였다는 것이다. 세바셈텐 치료 18개월 동안 참가자들의 NSAA 점수는 여러 베커형 자연경과 연구에서 관찰된 예상 기능 저하와 비교해 지속적인 차이를 보였다. 또한 ARCH 참가자들이 MESA로 전환한 후 3년간의 치료 기간 동안 NSAA 점수가 안정적으로 유지됐다. 세바셈텐은 최대 3년간의 치료 기간 동안 양호한 안전성 프로파일을 지속적으로 보여주고 있다. 에지와이즈는 최근 FDA와 성공적인 Type C 미팅을 완료했으며, 이를 통해 베커형 최초 치료제로서 세바셈텐의 허가 경로가 명확해졌다. FDA는 CANYON 데이터만으로는 신속허가가 불충분하다고 판단했으나, NSAA가 정식허가를 위한 임상적으로 의미 있는 평가지표임을 재확인했다. FDA는 에지와이즈에 GRAND CANYON 완료 전에 MESA 데이터와 자연경과 전향적 모델링을 계속 공유하도록 권장했다. 또한 FDA는 현재 진행 중인 글로벌 핵심 위약대조 코호트인 GRAND CANYON과 이를 단일 적절 대조 시험으로 허가를 지원할 수 있는 잠재력을 강조했다. GRAND CANYON은 18개월 동안 위약 대비 NSAA의 통계적으로 유의미한 차이를 보여주기 위해 충분한 검정력을 갖추고 있으며, 2026년 4분기에 최종 데이터가 나올 예정이다. 회사는 또한 듀센형 대상 2상 임상시험인 LYNX와 FOX의 고무적인 최종 데이터를 발표했다. 이 시험들의 목표는 안전성을 평가하고 3상에 적합한 잠재적 유효 용량을 확인하기 위해 다양한 용량을 탐색하는 것이었다. 시험의 용량 증량 패러다임은 용량 선택을 위한 바이오마커를 평가하기 위해 3개월간의 위약대조 기간을 제공했으며, 이후 공개 투여 기간이 이어졌다. 두 시험 모두에서 목표 용량에서 세바셈텐은 내약성이 우수했다. 회사는 4분기에 FDA와 만나 환자군과 평가지표에 대한 의견을 포함한 3상 설계를 논의할 예정이며, 2026년에 핵심 시험을 시작할 계획이다. 또한 회사는 시험 참가자들에게 약물에 대한 추가 접근을 제공할 수 있는 장기 공개 연장 데이터를 계속 수집할 계획이다.