아미커스 테라퓨틱스, 파브리병 치료제 `미갈라스타트` 임상시험 진행...치료 패러다임 바뀌나

희귀질환 치료제 전문 바이오기업 아미커스 테라퓨틱스(FOLD)가 임상시험 진행 현황을 발표했다.

임상시험 개요
이번 임상시험은 '중증 신장애 또는 혈액투석이 필요한 말기신부전을 동반한 파브리병 환자 중 GLA 변이가 있는 환자를 대상으로 한 미갈라스타트 염산염의 안전성 및 약동학 평가를 위한 공개 임상시험'이다. 치료 옵션이 제한적인 특정 환자군을 대상으로 하는 만큼 업계의 주목을 받고 있다.

치료제 정보
시험약인 미갈라스타트 염산염은 경구용 캡슐 제제다. 특히 중증 신장애 환자나 혈액투석 환자의 파브리병 유전적 원인을 직접 치료하는 것을 목표로 설계됐다.

임상설계
이번 임상은 공개, 비무작위 중재 시험으로 병행군 설계 방식을 채택했다. 치료 목적의 임상으로, 눈가림은 실시하지 않는다. 참여 환자들은 신장 상태에 따라 중증 신장애군과 말기신부전군으로 분류된다.

진행 일정
임상시험은 2022년 10월 31일에 시작돼 현재 환자 모집 중이다. 1차 완료 시점과 전체 임상 완료 예상 시점은 구체적으로 명시되지 않았으나, 가장 최근 업데이트는 2025년 7월 1일자로 제출됐다. 이러한 일정은 임상 진행 상황과 향후 시장 진입 시기를 가늠하는 중요한 지표가 된다.

시장 영향
이번 임상시험의 성과는 아미커스 테라퓨틱스의 주가에 긍정적 영향을 미칠 것으로 전망된다. 특히 특정 환자군에서 미갈라스타트의 효능이 입증될 경우, 투자자들의 신뢰도가 높아지고 희귀질환 치료제 시장에서 경쟁력이 강화될 것으로 예상된다.

현재 임상시험은 계속 진행 중이며, 상세 정보는 클리니컬트라이얼스 포털에서 확인할 수 있다.