FDA, 울트라제닉스 유전자치료제 승인 보류...증권가 `영향 제한적` 평가

미국 식품의약국(FDA)이 울트라제닉스 파마슈티컬(나스닥: RARE)의 산필리포 증후군 A형(MPS IIIA) 치료용 유전자치료제 UX111(ABO-102)에 대한 생물의약품허가신청(BLA)을 승인 보류했다.

FDA는 승인보류서한(CRL)을 통해 최근 완료된 제조시설 실사 과정에서 발견된 화학·제조·품질관리(CMC) 관련 추가 정보와 개선사항을 요구했다.

울트라제닉스는 이번 지적사항이 제품 품질과 직접적인 관련이 없는 시설 및 공정 관련 사항으로, 충분히 해결 가능하다고 밝혔다.

회사는 향후 수개월 내 FDA와 협력하여 지적사항을 해결할 계획이다. 문제가 해결되면 BLA를 재신청할 예정이며, 재신청 후 6개월의 심사기간이 소요될 것으로 예상된다.

FDA는 임상데이터 패키지나 임상시험 실사와 관련된 문제는 지적하지 않았으며, 재신청 시 현재 환자들의 최신 임상데이터를 포함할 것을 요청했다.

윌리엄블레어는 이번 승인보류를 회사에 대한 또 하나의 불운한 차질로 평가했다. 다만 "UX111의 매출이 투자 판단의 핵심 요소는 아니다"라고 분석했다.

애널리스트 사미 코윈은 특히 체외(ex-vivo) 제조 유전자치료제의 경우 CMC 문제로 인한 승인보류가 흔하다고 설명했다.

코윈은 FDA의 우려사항이 신속히 해결될 수 있을 것으로 보고 있으나, 승인보류 해결과 BLA 재신청 일정은 불확실하다고 지적했다.

이번 지연은 당단축증 1a형(GSDIa) 치료제 DTX401의 BLA 제출에도 영향을 미칠 수 있다.

FDA가 요청한 UX111 현재 환자들의 최신 데이터가 BLA 재신청을 크게 지연시킬지는 불분명하다. 현행법상 2026년 10월 이전에 승인받아야 하는 UX111과 DTX401의 우선심사바우처(PRV) 획득이 위험해질 수 있으나, 회사는 PRV 유지가 가능한 시점 내에 두 신청서를 모두 제출할 수 있을 것으로 보고 있다.

웨드부시는 울트라제닉스에 대해 '중립' 투자의견을 유지하면서 목표주가를 35달러에서 34달러로 하향 조정했다.

모건스탠리는 '비중확대' 투자의견을 유지하고 목표주가를 65달러에서 55달러로 낮췄다.