X4파마수티컬스, 희귀 면역질환 `WHIM증후군` 치료제 3상 임상 진행

X4파마수티컬스(XFOR)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

임상시험 개요
X4파마수티컬스는 'WHIM증후군 환자 대상 마보릭사포 치료제의 다기관 무작위 이중맹검 위약대조 3상 임상시험 및 공개 연장 시험'을 진행하고 있다. 이 연구는 희귀 면역결핍 질환인 WHIM증후군 환자의 호중구 수치 증가에 대한 마보릭사포의 효능과 안전성을 평가하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 해당 질환의 첫 승인 치료제가 될 수 있다는 점에서 중요한 의미를 갖는다.

치료 방법
이 임상시험은 WHIM증후군 환자의 순환 호중구 수를 증가시키기 위한 경구용 약물인 마보릭사포를 시험한다. 참가자들은 시험 기간 동안 마보릭사포 또는 위약을 투여받으며, 이후 공개 연장 시험에서 마보릭사포 투여를 지속할 수 있는 선택권이 주어진다.

임상시험 설계
이 연구는 중재적 시험으로, 참가자들은 무작위로 마보릭사포 또는 위약군에 배정된다. 참가자와 연구자 모두 실제 약물 투여 여부를 알 수 없는 이중맹검 방식으로 진행되며,.....................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................