4D 몰레큘러, 당뇨 관련 시력 치료제 임상서 긍정적 결과에 주가 20% 급등

4D 몰레큘러 테라퓨틱스(NASDAQ:FDMT)가 스펙트라 임상시험에서 긍정적 결과를 발표한 후 주가가 20.6% 이상 상승했다.

스펙트라 임상시험은 당뇨병성 황반부종(DME) 환자를 대상으로 4D-150의 효과를 평가했다. DME는 당뇨병 환자에서 시력 상실을 유발할 수 있는 심각한 안과 질환이다.

이번 데이터는 52주 1차 평가지표와 60주 분석 결과를 포함했다.

60주 효능 결과(n=22)

• 임상시험은 환자 안전을 최대화하면서 초기 임상 활성을 평가하기 위해 엄격한 아플리버셉트 보충 기준을 적용했다.
• 3상 용량: 최대교정시력(BCVA)이 +9.7 글자 지속적으로 개선됐다.
• 광학단층촬영(OCT)으로 측정한 중심망막두께(CST)가 -174 μm 감소하는 등 해부학적 조절이 지속적으로 개선됐다.
• 아플리버셉트 부하용량(3회) 투여 후, 3상 용량 투여 환자군은 저용량 투여군이나 8주 간격 아플리버셉트 2mg 표준 투여군과 비교해 추가 주사 필요성이 현저히 감소했다.
• 3상 용량(3E10 vg/eye)은 8주 간격 아플리버셉트 2mg 표준 투여 대비 치료 부담을 78% 감소시켰다.

아플리버셉트(상품명 아일리아)는 리제네론 제약(NASDAQ:REGN)의 주력 치료제다.

60주 안전성 결과

• 4D-150은 모든 시점에서 안구 내 염증이 없어 내약성이 우수했다.
• 국소 코르티코스테로이드 요법 변경이 필요한 환자가 없었으며, 현재 모든 환자가 코르티코스테로이드 투여를 중단했다.
• 저안압, 안구내염, 혈관염, 맥락막 삼출 또는 망막동맥 폐쇄가 보고되지 않았다.
• 평균 안압은 정상 범위 내였다.

데이비드 알메이다 4DMT 최고경영자(CEO)는 "스펙트라 임상시험 결과는 DME 치료에서 4D-150의 일관되고 지속적인 임상 활성을 입증했다"며 "이 제품이 8주 간격 표준치료제인 아플리버셉트 2mg 대비 치료 부담을 획기적으로 줄일 수 있는 핵심 치료제가 될 잠재력을 보여줬다"고 밝혔다.

4D-150 DME 3상 규제 관련 소식

유럽의약품청(EMA)은 미국 식품의약국(FDA)과 마찬가지로, 기존 스펙트라와 프리즘 데이터 및 계획된 2건의 3상 연구를 바탕으로 단일 3상 시험만으로도 DME 치료제 4D-150의 시판 허가 신청이 가능하다는 데 동의했다.