제론, 골수섬유화증 치료제 임상 3상 결과 주목...치료 패러다임 바뀌나

제론(Geron Corporation)이 JAK 억제제 치료에 반응하지 않는 골수섬유화증 환자를 대상으로 이메텔스타트와 최적 가용 치료법(BAT)의 전체 생존율을 비교하는 3상 임상시험을 진행하고 있다. 이번 연구는 JAK 억제제에 내성이 있거나 반응하지 않는 중간-2단계 또는 고위험 골수섬유화증 환자들의 생존율 개선 여부를 확인하는 데 초점을 맞추고 있다.

임상시험은 21일마다 9.4mg/kg 용량으로 정맥 투여되는 실험약 이메텔스타트와 JAK 억제제를 제외한 다양한 치료법을 포함하는 최적 가용 치료법을 비교한다. 이 연구는 무작위 배정, 평행군 설계 방식으로 진행되며 맹검 없이 치료 효과를 주요 목적으로 한다. 참가자들은 이메텔스타트 또는 최적 가용 치료법 그룹에 무작위로 배정되며, 최적 가용 치료법 그룹의 환자들은 특정 기준을 충족할 경우 이메텔스타트 치료로 전환할 수 있다.

2021년 4월 12일에 시작된 이 임상시험은 현재도 참가자 모집이 진행 중이며, 최근 업데이트는 2025년 8월 18일에 이루어졌다. 이메텔스타트가 우수한 효능을 입증할 경우, 이번 임상시험은 제론의 주가 실적과 투자자 심리에 상당한 영향을 미칠 것으로 예상된다. 임상시험이 성공적으로 완료되면 제론은 골수섬유화증 치료제 시장에서 경쟁사들을 상대로 유리한 위치를 선점할 수 있으며, 시장 점유율 확대와 투자자들의 관심 증가로 이어질 전망이다.