애드버럼, 실명 질환 유전자 치료제 중간 데이터 발표... 핵심 연구 준비

애드버럼 바이오테크놀로지스(Adverum Biotechnologies Inc, 나스닥: ADVM)가 습성 연령 관련 황반변성(wet AMD) 환자를 대상으로 한 익소-벡(Ixo-vec) LUNA 2상 임상시험의 중간 데이터를 발표했다.

26주 중간 분석 결과는 미국 망막전문의학회 연례 회의에서 발표되었다.

애드버럼은 습성 AMD 치료를 위한 임상 단계 유전자 치료제 후보물질인 익소베로진 소로파르보벡(ixoberogene soroparvovec, Ixo-vec, 기존 ADVM-022)을 개발 중이다.

지난 2월, 애드버럼 바이오테크놀로지스는 습성 AMD 환자를 대상으로 한 진행 중인 LUNA 2상 임상시험의 예비 안전성 및 유효성 데이터를 발표한 바 있다.

LUNA 임상시험은 3상 임상시험 설계를 위해 습성 AMD 환자 60명을 대상으로 두 가지 용량 코호트(6E10 또는 2E11 vg/eye)로 진행되었다.

2024년 2월 14일 데이터 마감 시점 기준으로 58명의 환자가 26주 방문을 완료했다.

중간 분석 결과, 항-VEGF 주사 횟수가 크게 감소했으며 시력과 해부학적 결과가 유지되는 것으로 나타났다.

두 용량 모두에서 높은 비율의 환자들이 주사를 받지 않은 상태를 유지했으며, 평균 연간 항-VEGF 주사 횟수가 크게 감소했다.

6E10 용량을 투여받은 29명의 환자 중 76%가 26주 후에 주사를 받지 않았으며, 2E11 용량의 경우 83%였다.

6E10 용량에서는 평균 연간 항-VEGF 주사 횟수가 90% 감소했으며, 2E11 용량에서는 95% 감소했다.

시력과 체액 조절은 두 용량 수준 모두에서 유지되었다.

주목할 만한 점은 Ixo-vec이 잘 견딜 수 있었으며, 약물과 관련된 심각한 부작용이 없었다는 것이다.

LUNA에서 강화된 코르티코스테로이드 예방요법은 OPTIC에 비해 개선된 염증 프로파일을 보여주었다.

환자 선호도 조사에서는 88%의 환자가 이전 치료보다 Ixo-vec을 선호한다고 답했으며, 93%는 양안 질환이 있을 경우 반대쪽 눈에도 Ixo-vec을 선택하겠다고 응답했다.

애드버럼은 FDA 및 EMA와의 지속적인 규제 상호작용을 예상하며, 2024년 4분기에 LUNA 9개월 분석 결과를 발표하고 3상 임상시험 설계를 업데이트할 예정이다. 3상 임상시험은 2025년 상반기에 시작될 계획이다.

주가 동향: ADVM은 장 전 거래에서 최고 11.64달러까지 상승했으나, 수요일 마지막 확인 시점에는 4.37% 하락한 8.53달러에 거래되고 있다.