아지오스 제약, 소아 희귀혈액질환 치료제 임상 3상서 주요 목표 실패... 주가 하락

아지오스 제약(Agios Pharmaceuticals Inc, 나스닥: AGIO)은 목요일 정기적으로 수혈을 받는 피루베이트 키나아제 결핍증(PK 결핍증) 환자 중 1세에서 18세 미만의 소아를 대상으로 한 미타피밧(mitapivat)의 글로벌 3상 임상시험 'ACTIVATE-KidsT'의 최종 결과를 발표했다.

피루베이트 키나아제 결핍증은 적혈구의 조기 파괴를 특징으로 하는 희귀 유전 질환이다.

베이지안 방법론을 사용한 ACTIVATE-KidsT의 1차 평가변수에 대한 사전 지정된 통계적 기준은 성인을 대상으로 한 ACTIVATE-T 연구 데이터의 낮거나 중간 수준의 차용을 사용했을 때 충족되지 않았다.

ACTIVATE-KidsT 연구에서 미타피밧 투여군의 28.1%가 1차 평가변수인 수혈 감소 반응을 달성한 반면, 위약군에서는 11.8%의 환자가 이를 달성했다.

무수혈 반응과 정상 헤모글로빈 반응은 이 연구의 2차 평가변수로, 미타피밧 투여군에서만 관찰되었다.

미타피밧은 전반적으로 안전하고 내약성이 좋았으며, 안전성 결과는 정기적으로 수혈을 받는 PK 결핍증 성인 환자에서 이전에 관찰된 미타피밧의 안전성 프로파일과 일치했다.

미타피밧 투여군에서 6명(18.8%)의 환자가 무수혈 반응을 보인 반면, 위약군에서는 0명이었다. 무수혈 반응은 이중맹검 기간의 9주차부터 32주차까지 적혈구 수혈을 받지 않은 것으로 정의된다.

미타피밧 투여군에서 4명(12.5%)의 환자가 정상 헤모글로빈 반응을 달성한 반면, 위약군에서는 0명이었다.

피루킨드(Pyrukynd, 미타피밧)는 미국에서 성인 PK 결핍증 환자의 용혈성 빈혈 치료제로, 유럽연합에서는 성인 PK 결핍증 환자 치료제로 승인된 피루베이트 키나아제 활성화제다.

아지오스는 정기적으로 수혈을 받지 않는 PK 결핍증 소아 환자를 대상으로 한 ACTIVATE-Kids 연구의 환자 등록을 완료했으며, 2025년에 최종 결과를 발표할 예정이다.

2분기에 회사는 피루킨드 매출이 860만 달러로, 전년 동기 671만 달러에서 증가했지만 931만 달러의 시장 전망치에는 미치지 못했다고 보고했다.

회사는 주당 순손실(EPS)이 1.69달러로, 전년 동기 1.51달러에서 증가했으며 시장 전망치 1.60달러 손실을 상회했다.

주가 동향: 목요일 마지막 확인 시점에 AGIO 주가는 4.87% 하락한 44.14달러를 기록했다.