다케다제약(Takeda Pharmaceutical Co Ltd, NYSE: TAK) 주가가 수요일 강세를 보이고 있다. 이날 유럽연합 집행위원회(EC)가 다케다의 아드진마(Adzynma, 재조합 ADAMTS13)를 선천성 혈전성 혈소판감소성 자반증(cTTP) 소아 및 성인 환자의 ADAMTS13 결핍증 치료제로 승인했다.
선천성 혈전성 혈소판감소성 자반증(Upshaw-Schulman 증후군으로도 알려짐)은 혈액의 정상적인 응고 능력에 영향을 미치는 희귀 유전질환이다. 이 질환은 전신의 소혈관에 과도한 혈전 형성(혈전증)을 일으켜 심각한 건강 문제를 초래할 수 있다.
아드진마는 현재 유럽연합(EU)에서 cTTP 치료를 위한 최초이자 유일한 효소대체요법이다.
cTTP는 ADAMTS13 효소 결핍으로 인한 초희귀 만성 혈액응고 장애다.
EC의 승인은 cTTP를 대상으로 한 최초의 무작위, 대조, 공개, 교차 설계 3상 임상시험의 중간 분석에서 얻은 효능, 약동학, 안전성, 내약성 데이터의 총체적 증거와 함께 연장 시험에서 얻은 안전성 및 효능 데이터에 의해 뒷받침되었다.
3상 임상시험에서 환자들은 등록 시 처방된 요법에 따라 40 IU/kg의 아드진마를 2주 또는 1주 간격으로 정맥 투여받거나 혈장 기반 요법을 받았다. 1-6개월(1기)동안 한 치료를 받은 후 7-12개월(2기)에는 다른 치료로 교차 전환하였고, 13-18개월(3기)에는 모든 환자가 아드진마를 투여받았다.
아드진마 예방 치료를 받은 환자(45명) 중 급성 TTP 사건을 경험한 환자는 없었던 반면, 혈장 기반 요법을 받은 환자(46명) 중 1명에서 급성 TTP 사건이 발생했다.
대조 비교 기간인 1기와 2기 동안 아드진마를 투여받은 환자 1명에서 아급성 TTP 사건 1건이 보고된 반면, 혈장 기반 요법을 받은 6명의 환자에서 7건의 아급성 TTP 사건이 보고되었다.
연장 단계(3기)에서 급성 및 아급성 TTP 사건의 발생률로 측정된 효능 결과는 1기와 2기의 결과와 일치했다.
아드진마는 혈장 기반 요법과 비교해 양호한 안전성 프로파일을 보였다.
다케다는 현재 후천성 TTP 형태인 면역매개성 혈전성 혈소판감소성 자반증(iTTP) 성인 환자를 대상으로 재조합 ADAMTS13을 연구하는 2b상 임상시험을 진행 중이다.
주가 동향: 수요일 최근 거래에서 TAK 주가는 3.87% 상승한 13.83달러를 기록했다.
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