아스센디스, 희귀질환 치료제 `요르비패스` FDA 승인... 공급 문제로 중단된 다케다 약물 대체

아스센디스 파마(Ascendis Pharma A/S, 나스닥: ASND)의 요르비패스(Yorvipath, 팔로페그테리파라타이드)가 월요일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 성인 부갑상선기능저하증 치료제로 승인받았다.

부갑상선기능저하증은 혈중 부갑상선 호르몬 수치가 낮아 발생하는 희귀 질환으로, 혈중 칼슘 수치 저하(저칼슘혈증)와 인 수치 상승을 유발한다. 이 질환은 여러 장기에 영향을 미치며 미국에서는 약 7만~9만 명이 앓고 있는 것으로 추정된다.

요르비패스는 부갑상선 호르몬(PTH[1-34])의 전구약물로, 하루 한 번 투여해 24시간 동안 지속적으로 PTH를 방출하도록 설계되었다. 아스센디스는 출시와 함께 미국 아스센디스 시그니처 액세스 프로그램을 통해 요르비패스 환자 서비스를 제공할 계획이다.

이번 승인은 글로벌 2상 PaTH Forward 및 3상 PaTHway 임상시험 데이터를 포함한 트랜스콘 PTH(팔로페그테리파라타이드) 임상 패키지를 바탕으로 이루어졌다.

아스센디스는 현재 미국 시장용 상용 제품 생산을 마무리 중이며, 2025년 1분기에 초기 공급이 가능할 것으로 예상하고 있다. 또한 기존 생산 제품의 상용화 승인을 FDA에 요청할 계획으로, 승인될 경우 2024년 4분기에 미국 시장에 도입될 수 있다.

지난 5월, FDA는 트랜스콘 PTH의 검토 기한을 연장했다. 아스센디스 파마가 신약신청(NDA) 검토 과정에서 제출한 정보가 주요 수정사항에 해당한다고 판단했기 때문이다.

1년 전 FDA는 트랜스콘 PTH의 NDA에 대해 완전 응답 서한(CRL)을 발행한 바 있다. 당시 FDA는 트랜스콘 PTH 약물/기기 복합제품의 투여 용량 변동성에 대한 제조 관리 전략과 관련된 우려를 제기했다.

한편 다케다제약(Takeda Pharmaceutical Co Ltd, 뉴욕증권거래소: TAK)은 2022년 10월, 제품 특유의 해결되지 않은 공급 문제로 인해 2024년 말까지 전 세계적으로 내트파/내트파라(Natpar/Natpara, 부갑상선 호르몬) 주사제 생산을 중단하기로 결정했다. 다케다는 미국에서 내트파라를 재상용화하지 않을 것이며 전 세계적으로 내트파 생산을 중단할 예정이다.

2024년 말까지 다케다의 주요 우선순위는 현재 내트파/내트파라를 투여 받고 있는 환자들에게 가능한 공급량에 따라 치료의 연속성을 유지하는 것이다. 여기에는 미국 특별사용프로그램에 등록된 환자들과 유럽 및 기타 지역에서 내트파를 투여받는 모든 환자들이 포함된다. 2024년 이후에는 재고가 소진되거나 만료될 때까지 사용 가능한 용량을 공급할 계획이다.

주가 동향: 월요일 마지막 확인 시점 기준 ASND 주가는 4.45% 상승한 132.62달러를 기록했다.