美 FDA, 인사이트·신닥스 공동개발 이식 후 합병증 치료제 승인

미국 식품의약국(FDA)이 수요일 인사이트(Incyte Corporation, NASDAQ:INCY)와 신닥스 파마슈티컬스(Syndax Pharmaceuticals Inc, NASDAQ:SNDX)가 공동 개발한 닉팀보(Niktimvo, 성분명 악사틸리맙-csfr)를 승인했다. 이 약물은 항 CSF-1R 항체로, 성인 및 소아 환자의 만성 이식편대숙주병(GVHD) 치료에 사용된다. 특히 최소 2가지 이상의 전신 요법에 실패한 환자들을 대상으로 한다.

인사이트의 CEO 에르베 오프노(Herve Hoppenot)는 "닉팀보는 인사이트의 두 번째 만성 GVHD 치료제"라고 밝혔다.

만성 GVHD는 동종 줄기세포 이식(기증자의 줄기세포 이식) 후 발생할 수 있는 심각한 질환이다. 이식된 세포가 면역 반응을 일으켜 이식 수혜자의 장기를 공격하는 것이 특징이다.

만성 GVHD는 이식 수혜자의 약 42%에서 발생하며, 미국에서는 약 17,000명의 환자가 영향을 받는 것으로 추정된다.

FDA의 승인은 최소 2가지 이상의 전신 요법을 받은 난치성 만성 GVHD 환자 241명(성인 및 소아)을 대상으로 한 글로벌 AGAVE-201 연구 데이터를 기반으로 이뤄졌다.

이 임상시험은 닉팀보를 투여받은 모든 코호트에서 주요 평가지표를 충족했다. 연구 결과, 조사된 모든 장기와 환자 하위그룹에서 지속적인 반응이 나타났다.

승인된 용량인 2주마다 0.3mg/kg의 닉팀보를 투여받은 환자들(79명) 중 75%가 치료 시작 후 6개월 이내에 전체 반응률(ORR)을 달성했으며, 반응까지의 중간 시간은 1.5개월이었다.

미국에서 닉팀보는 인사이트와 신닥스 파마슈티컬스가 공동으로 상용화할 예정이다.

인사이트는 미국 외 지역에서 닉팀보에 대한 독점적 상용화 권리를 보유하고 있다.

환자 투여를 용이하게 하고 제품 낭비를 줄이기 위해 인사이트와 신닥스는 FDA의 닉팀보 승인(50mg 바이알) 이후 두 가지 소형 바이알 크기에 대한 승인을 추가로 요청할 예정이다.

새로운 바이알 크기에 대한 FDA 승인 후, 양사는 늦어도 2025년 1분기 초까지 미국에서 닉팀보를 출시할 계획이다.

주가 동향: 목요일 마지막 확인 시점 기준, 인사이트 주가는 1.26% 상승한 61.95달러, 신닥스 주가는 1.84% 오른 19.94달러에 거래되고 있다.