바이오젠, 희귀 신경근육질환 영아 대상 고용량 스핀라자 더 빠른 신경 퇴화 억제 효과 확인

바이오젠(Biogen Inc.)(NASDAQ:BIIB)은 수요일 척수성 근위축증(SMA) 증상이 있는 치료 경험이 없는 영아를 대상으로 한 누시너센(nusinersen) 고용량 요법의 안전성과 유효성을 평가하는 2/3상 DEVOTE 연구의 주요 코호트(파트 B) 결과를 발표했다.

누시너센 고용량 요법은 승인된 누시너센 12mg 요법(스핀라자)에 비해 더 빠른 부하용량 요법(14일 간격으로 50mg 2회)과 더 높은 유지용량 요법(4개월마다 28mg)으로 구성된다.

이 연구는 6개월 시점에서 일차 평가변수를 달성했다. 고용량 요법을 받은 영아들이 ENDEAR 연구의 사전 지정된 대조군(무치료군)에 비해 운동 기능이 통계적으로 유의하게 개선되었다.

바이오젠의 신경근육 개발 유닛 책임자인 스테파니 프라데트(Stephanie Fradette)는 "DEVOTE 연구의 고무적인 결과는 고용량 요법이 신경 퇴화를 더 빠르게 늦출 수 있음을 보여준다. 64일째 뉴로필라멘트가 승인된 용량에 비해 더 크게 감소한 것이 이를 입증한다. 시간이 지남에 따라 고용량 요법은 증상이 있는 SMA 영아에게 의미 있는 임상적 이점을 가져왔다"고 말했다.

이차 평가변수에서도 고용량 요법이 위약군에 비해 우수한 결과를 보였으며, 주요 바이오마커 및 유효성 지표에서 현재 승인된 12mg 요법보다 더 나은 경향을 보였다.

고용량 요법은 전반적으로 잘 견딜 수 있었으며, 보고된 이상반응은 일반적으로 SMA와 누시너센의 알려진 안전성 프로파일과 일치했다.

스핀라자는 71개국 이상에서 SMA 영아, 소아 및 성인 치료제로 승인받았다.

SMA 치료의 기본으로서 전 세계적으로 14,000명 이상의 환자가 스핀라자로 치료받았다.

주가 동향: 수요일 마지막 확인 시점에 BIIB 주가는 0.76% 상승한 206.40달러를 기록했다.