풀크럼 테라퓨틱스, 희귀 유전성 근육병 치료제 임상 3상 앞두고 BofA 투자의견 상향

BofA 증권은 풀크럼 테라퓨틱스(나스닥: FULC)의 투자의견을 상향 조정했다. 이는 10월 말 발표 예정인 안면견갑상완형 근이영양증(FSHD) 치료제 로스마피모드의 3상 임상시험 결과를 앞두고 이뤄졌다.

FSHD는 아동의 안면 근육, 어깨, 상완, 하지에 영향을 미치는 희귀 유전성 근육질환이다. 이 질환은 해당 근육의 약화와 위축을 유발한다.

BofA 애널리스트는 이전 임상시험이 DUX4 발현 평가변수를 사용해 실패했지만, 회사가 사후 분석을 통해 '도달 가능한 작업 공간'(RWS)이라는 새로운 평가변수를 설계했다고 밝혔다. 이는 투자자들 사이에서 논란을 불러일으켰다.

두 명의 주요 의견 리더(KOL)들은 다가오는 3상 결과에 대해 낙관적인 견해를 표명했다. 이들은 상지 기능을 측정하는 RWS를 사용한 2상에서 나타난 기능적 이점을 근거로 들었다. RWS가 비교적 새로운 평가변수임에도 불구하고, KOL들은 이것이 질병 진행을 정확히 추적할 수 있다고 믿는다.

그들은 3상에서 RWS의 안정화가 임상적으로 의미 있을 것으로 보며, 2상 결과인 48주 차에 10%의 위약 대비 변화를 재현한다면 성공으로 간주할 수 있다고 본다.

그러나 애널리스트는 대조군의 반응 예측 불가능성으로 인해 연구의 성공 가능성에 대해 여전히 불확실하다는 입장이다.

BofA는 FULC 주식에 대한 투자의견을 '매도'에서 '중립'으로 상향 조정했고, 목표주가도 5달러에서 10달러로 상향했다. 애널리스트는 성공 가능성(LOS)을 35%에서 50%로 상향 조정했다.

"우리는 3상 결과 발표를 기다리며 프로그램의 위험을 더욱 낮출 것이며, 겸상적혈구병(SCD)에 대한 포시레디르 스토리가 여전히 주가에 부담으로 작용할 것으로 본다"고 애널리스트는 덧붙였다.

BofA는 로스마피모드가 FSHD에 대한 최초의 치료제가 될 것으로 예상하지만, 개발 단계가 뒤처진 애비디티 바이오사이언스(나스닥: RNA)와 로슈 홀딩스(OTC: RHHBY)의 잠재적 경쟁에 직면할 수 있다고 언급했다.