골드만삭스, 희귀질환 RNA 치료제 플랫폼 주목... 어비디티 바이오사이언스에 `매수` 의견

골드만삭스가 어비디티 바이오사이언스(나스닥: RNA)에 대해 신규 커버리지를 시작하며 매수 의견을 제시했다. 골드만삭스는 이 회사의 개발 중인 후보 물질들이 시장 선점 효과와 함께 대형 블록버스터급 상업적 기회를 제공할 것으로 전망했다.

어비디티 바이오사이언스는 근육퇴행위축증 치료를 위한 RNA 치료제(항체 올리고뉴클레오타이드 접합체)를 개발하는 임상 단계 바이오기술 기업이다.

이 회사의 주력 물질인 델-데시란(AOC 1001)은 현재 제1형 근긴장성 이영양증(DM1) 환자를 대상으로 3상 HARBOR 임상시험을 진행 중이다.

파이프라인에는 안면견갑상완근이영양증(FSHD) 대상 1/2상 Fortitude 임상시험 중인 델-브락스와 엑손 44 스키핑이 가능한 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 환자 대상 1/2상 Explore44 임상시험 중인 델-조타가 포함되어 있다.

골드만삭스는 매수 의견과 함께 목표주가 59달러를 제시했다.

애널리스트는 FSHD 치료제 델-브락스의 블록버스터급 상업적 기회에 주목하며, 임상 전망과 허가 과정에 대해 긍정적인 견해를 보였다. 성공 가능성은 60%로 평가했다.

델-브락스는 시장 선점에 유리한 위치에 있으며, 애널리스트는 최대 27억 달러의 매출 기회가 있을 것으로 추정했다.

골드만삭스 애널리스트는 또한 델-데시란의 1/2상 데이터를 바탕으로 이 회사가 근긴장성 이영양증 치료제 시장을 선점할 잠재력이 있다고 평가했다. 애널리스트는 조정 전 최대 매출을 40억 달러로 전망하며, 임상 성공 가능성을 75%로 예상했다.

지난 8월, 어비디티 바이오사이언스는 1/2상 EXPLORE44 임상시험에서 델-조타(AOC 1044) 5mg/kg 투여 시 엑손 44 스키핑이 가능한 뒤시엔느 근이영양증(DMD44) 환자의 정상 디스트로핀 생성이 25% 증가하고 엑손 44 스키핑이 37% 증가하는 통계적으로 유의미한 결과를 발표했다.

또한 AOC 1044 5mg/kg 투여 시 기준치 대비 80% 이상 크레아틴 키나아제 수치가 감소해 거의 정상 수준에 근접했다.