모노파 테라퓨틱스 주가 4배 급등... 희귀 유전질환 신약 라이선스 계약 체결

모노파 테라퓨틱스(Monopar Therapeutics Inc.)(NASDAQ:MNPR) 주가가 목요일 급등세를 보이고 있다.

이 회사는 아스트라제네카(AstraZeneca Plc)(NASDAQ:AZN)의 자회사인 알렉시온(Alexion)과 윌슨병 치료제 ALXN-1840(비스콜린 테트라티오몰리브데이트)에 대한 전 세계 독점 라이선스 계약을 체결했다고 발표했다.

모노파는 향후 모든 글로벌 개발 및 상용화 활동을 담당하게 된다.

계약 조건에 따르면 모노파는 알렉시온에 선급금과 자사 지분을 제공한다. 향후 지급금은 순매출에 대한 단계별 로열티와 사전 설정된 규제 및 판매 마일스톤을 기반으로 한다.

윌슨병은 체내 구리 제거 경로에 문제가 있는 희귀 유전질환으로, 미국에서 3만 명당 1명 꼴로 발생한다. 시간이 지남에 따라 간, 뇌 및 기타 장기에 독성 구리가 축적되는 진행성 질환이다.

2023년 4월, 아스트라제네카는 ALXN1840의 작용 기전을 확인하기 위한 추가 연구에서 목표 달성에 실패하고 미국 식품의약국(FDA)이나 유럽의약품청(EMA)의 승인을 받기 어렵다고 판단해 ALXN1840 프로그램을 중단하기로 결정했다.

이 결정은 윌슨병 프로그램의 3상 FoCus 임상시험과 두 건의 2상 기전 임상시험 데이터 검토에 대한 규제 당국의 피드백을 바탕으로 내려졌다.

2022년 6월, 회사는 ALXN1840의 FoCus 3상 임상시험 상세 결과를 공개했다. 이 연구는 주요 평가변수를 달성해 표준 치료(SoC) 대비 3배 더 높은 조직 내 구리 제거 효과를 보여주었으며, 평균 10년간 치료를 받은 환자들에게서도 같은 결과가 나타났다. 1차 결과는 2021년 8월에 발표되었다.

임상시험에서 ALXN1840 투여 환자들은 4주 만에 빠른 구리 제거 반응을 보였으며, 이는 48주까지 지속되었다.

기저시점에 증상이 있었던 환자들 중 ALXN1840 치료군이 표준 치료군보다 신경학적 점수가 더 많이 개선되었다. 그러나 48주 시점에서는 치료군 간 유의한 차이가 관찰되지 않았다.

회사는 임상시험에 참여한 대부분의 환자들이 기저시점에 낮은 증상 점수를 보여 총점 개선의 여지가 적었다고 덧붙였다.

주가 동향: 목요일 마지막 거래에서 MNPR 주가는 410.6% 급등한 23.64달러를 기록했다.