유전자 치료제 개발사 빔 테라퓨틱스, 초기 단계 겸상적혈구병 임상시험에서 환자 1명 사망 보고

화요일, 빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics Inc., 나스닥: BEAM)는 겸상적혈구병(SCD) 치료를 위한 유전자 조작 세포치료제 BEAM-101의 BEACON 1/2상 임상시험에 35명의 환자가 선별 과정을 통과하고 등록했다고 발표했다.이 중 8명의 환자가 BEAM-101을 투여받았으며, 나머지 등록 환자들은 세포 수집과 약물 제품 생산 등 이식 전 단계를 진행 중이다.회사 발표 자료에 따르면, 예비 안전성 데이터(N=6)는 부설판을 이용한 골수제거성 전처치와 자가 조혈모세포 이식(HSCT)과 일치하는 초기 안전성 프로필을 보여주었다.빔 테라퓨틱스는 한 환자가 BEAM-101 주입 4개월 후 부설판 전처치와 관련된 것으로 추정되는 호흡 부전으로 사망했다고 밝혔다. 그러나 연구자는 이 사망이 BEAM-101과는 무관한 것으로 판단했다.데이터 안전성 모니터링 위원회와 FDA가 이 사례를 검토했다.투여받은 모든 환자에서 BEAM-101과 관련된 3등급 이상의 부작용이나 중...........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................