PTC테라퓨틱스, 희귀 신경퇴행성질환 임상 실패로 우트렐록스타트 개발 중단... 증권가 `세피아프테린·헌팅턴병 프로그램 주목`

PTC테라퓨틱스(나스닥: PTCT)가 화요일 근위축성측삭경화증(ALS) 환자를 대상으로 한 우트렐록스타트의 글로벌 2상 위약대조 카디날스(CardinALS) 연구 결과를 발표했다.

이번 연구는 ALSFRS-R 복합 분석 및 사망률 분석을 통한 질병 진행 속도 둔화라는 주요 평가지표를 충족하지 못했다.

주요 평가지표에서 미미한 수치상 이점이 관찰되었고, 신경 손상의 바이오마커인 혈장 뉴로필라멘트 라이트 체인(NfL) 감소와 긍정적인 임상 효과 상관관계가 있었지만, 통계적 유의성은 확보하지 못했다(p=0.52). 또한 2차 유효성 평가지표에서도 유의성을 달성하지 못했다.

근위축성측삭경화증(ALS)은 운동신경질환 또는 루게릭병으로도 알려져 있으며, 뇌와 척수의 운동신경을 침범하는 희귀 신경퇴행성 질환이다.

카디날스 임상에서 우트렐록스타트는 안전성과 내약성이 입증되었다. 그러나 효능과 바이오마커 신호가 부족해 추가 개발은 계획되지 않았다.

윌리엄블레어는 카디날스 임상 결과가 실망스럽지만, 이 프로그램이 투자 논리의 주요 요인은 아니었다고 밝혔다. 따라서 프로그램 중단이 PTC테라퓨틱스에 대한 '아웃퍼폼' 등급에는 영향을 미치지 않는다고 전했다.

증권사는 향후 1년간 주요 성장 동력으로 세피아프테린의 승인과 출시를 꼽았다. 특히 페닐케톤뇨증(PKU) 치료에서 중요한 역할을 할 것으로 전망했다. 윌리엄블레어는 시장이 이 기회를 과소평가하고 있다고 보며, 7월 PDUFA 결정이 예상된다고 밝혔다.

또한 증권사는 PTC테라퓨틱스의 헌팅턴병 프로그램에 대한 투자자들의 관심이 높아지고 있다고 지적했다. 이 저분자 요법의 강력한 상업적 전망을 고려할 때, PTC-518의 신속 승인 경로에 대한 규제 당국과의 긍정적인 논의가 주가를 크게 끌어올릴 수 있다고 분석했다. 규제 경로 논의를 위한 FDA와의 타입C 미팅은 4분기로 예정되어 있다.

더불어 PTC테라퓨틱스는 2024년 말까지 프리드라이히 운동실조증(FA) 치료제 바티퀴논의 미국 판매 허가 신청을 목표로 하고 있다. 윌리엄블레어는 임상 데이터와 FDA의 최근 신경학 분야 승인 사례를 고려할 때, 특히 소아 FA 환자를 위한 치료제가 없다는 점에서 승인 가능성이 높다고 전망했다.

한편, PTC테라퓨틱스는 수요일 희귀 소아질환 우선심사 바우처를 1억5000만 달러에 매각하기로 합의했다.

이 바우처는 AADC 결핍증 환자를 위한 케빌리디(엘라도카젠엑수파르보벡-트네크) 승인과 함께 FDA로부터 부여받았다.

수요일 장 전 거래에서 PTCT 주가는 1.98% 하락한 45.10달러를 기록했다.