PTC테라퓨틱스, 희귀 신경퇴행성질환 임상 실패로 우트렐록스타트 개발 중단... 증권가 `세피아프테린·헌팅턴병 프로그램 주목`

PTC테라퓨틱스(나스닥: PTCT)가 화요일 근위축성측삭경화증(ALS) 환자를 대상으로 한 우트렐록스타트의 글로벌 2상 위약대조 카디날스(CardinALS) 연구 결과를 발표했다.
이번 연구는 ALSFRS-R 복합 분석 및 사망률 분석을 통한 질병 진행 속도 둔화라는 주요 평가지표를 충족하지 못했다.
주요 평가지표에서 미미한 수치상 이점이 관찰되었고, 신경 손상의 바이오마커인 혈장 뉴로필라멘트 라이트 체인(NfL) 감소와 긍정적인 임상 효과 상관관계가 있었지만, 통계적 유의성은 확보하지 못했다(p=0.52). 또한 2차 유효성 평가지표에서도 유의성을 달성하지 못했다.
근위축성측삭경화증(ALS)은 운동신경질환 또는 루게릭병으로도 알려져 있으며, 뇌와 척수의 운동신경을 침범하는 희귀 신경퇴행성 질환이다.
카디날스 임상에서 우트렐록스타트는 안전성과 내약성이 입증되었다. 그러나 효능과 바이오마커 신호가 부족해 추가 개발은 계획되지 않았다.

시장 영향
윌리엄블레어는 카디날스 임상 결과가 실망스럽지만, ......................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................