PTC테라퓨틱스, PKU 치료제 `세피언스` FDA 승인...핵심 매출원 부상

PTC테라퓨틱스(NASDAQ:PTCT)가 개발한 페닐케톤뇨증(PKU) 치료제 '세피언스(SEPHIENCE, 성분명 세피압테린)'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 소아 및 성인 환자 대상 승인을 획득했다.
PKU는 단백질이 풍부한 음식에 포함된 아미노산인 페닐알라닌을 분해하지 못하는 희귀 유전질환이다. 이 질환은 지적장애, 발작, 행동장애를 유발할 수 있다.
이번 승인은 생후 1개월 이상의 소아 및 성인 환자 중 세피압테린 반응성 PKU로 인한 고페닐알라닌혈증(HPA) 치료에 대한 광범위한 적응증을 포함한다.
HPA는 인체에서 가장 흔한 아미노산 대사 이상으로, 혈중 페닐알라닌 수치가 높아지는 특징이 있다.
매튜 B. 클라인 PTC테라퓨틱스 CEO는 "PKU 환자들을 위한 중요한 이정표에 도달하게 되어 기쁘다"며 "세피언스의 임상 데이터와 희귀질환 치료제 출시 경험을 바탕으로 세피언스가 향후 표준치료제가 될 것"이라고 밝혔다.
FDA 승인은 3상 APHENITY 임상시험과 장기 연장 연구에서........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................