바이오마린, 유전성 질환 치료제 `BMN 349` 임상시험 진행...치료제 시장 판도 바꿀까

바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical Inc.)이 신약 임상시험 진행 상황을 발표했다.

바이오마린은 'BMN 349'의 안전성과 약물동태를 평가하는 임상시험을 진행 중이다. 이번 연구는 알파-1 항트립신 유전자의 Z 돌연변이 동형접합체(PiZZ)와 이형접합체(PiMZ/MASH) 환자들을 대상으로 하는 무작위, 이중맹검, 위약대조 단회 경구투여 시험이다. 폐 기능에 영향을 미치는 특정 유전자 변이를 가진 환자들을 대상으로 BMN 349의 안전성과 내약성을 평가하는 것이 주요 목표다.

시험약인 BMN 349는 250mg 경구용 정제로, 해당 환자군에서의 안전성과 약물동태를 평가하기 위해 설계됐다. 참가자들은 BMN 349 또는 위약을 단회 투여받으며 안전성 결과를 모니터링하게 된다.

이번 연구는 제1상 중재 임상시험으로 무작위, 병행군 배정 방식으로 진행된다. 참가자, 의료진, 연구자 모두가 투여군을 알 수 없는 삼중맹검 방식을 채택했다. 주요 목적은 치료에 초점을 맞춰 BMN 349의 안전성 프로파일을 확립하는 것이다.

임상시험은 2025년 2월 21일에 시작됐으며, 최근 업데이트는 2025년 7월 15일에 이뤄졌다. 이러한 일정은 연구 진행 상황과 잠재적 결과 도출 시점을 가늠하는 중요한 지표가 되며, 현재까지 결과는 제출되지 않은 상태다.

이번 연구는 바이오마린의 주가에 상당한 영향을 미칠 것으로 예상된다. 안전성 결과가 긍정적으로 나올 경우 투자자들의 신뢰도가 높아지고, 유전성 질환 치료제 시장에서 경쟁사들과의 경쟁에서 유리한 위치를 선점할 수 있을 것으로 전망된다. 현재 진행 중인 환자 모집 상황은 지속적인 관심과 향후 발전 가능성을 시사한다.

임상시험은 현재 진행 중이며, 자세한 내용은 클리니컬트라이얼스 포털에서 확인할 수 있다.