바이오마린, 록타비안 장기 효능 입증하는 새 임상데이터 발표

바이오마린(BMRN)은 워싱턴 D.C.에서 열린 제33회 국제혈전지혈학회에서 록타비안의 장기 효능과 안전성을 입증하는 새로운 데이터를 발표했다. 3상 GENEr8-1 임상시험 결과, 록타비안 투여 5년 후에도 지속적인 출혈 조절과 제8응고인자 발현이 유지되는 것으로 나타났다. 제8응고인자 활성은 이전 보고된 결과와 일관성을 보였으며, 새로운 안전성 문제는 발견되지 않았다. 전체 임상시험에서 제8응고인자 억제제 발생이나 혈전색전증을 경험한 참가자는 없었으며, 5년간의 연구 기간 동안 치료 관련 악성종양도 발생하지 않았다. 임상시험에 참여한 134명 중 270-902 비중재적 선행연구에서 이월된 112명의 환자들은 록타비안 투여 전 정기적인 제8응고인자 예방요법을 받는 동안 최소 6개월 이상의 기저 연간출혈률(ABR) 데이터가 전향적으로 수집되었으며, 이 중 2명이 5년차 이전에 연구를 중단했다. 5년 후, 제8응고인자 활성은 4년차와 비교해 거의 안정적이었으며, 평균 제8응고인자 활성은 경증 혈우병 범위를 보였다. 참가자의 73.5%가 경증 혈우병에서 정상 범위의 제8응고인자 수치를 보였다. 이월 집단의 치료된 출혈에 대한 평균 연간출혈률은 5년 후 0.6회/년이었다. 5년차에는 이월 집단의 남은 참가자 중 77.8%가 치료가 필요한 출혈이 전혀 없었다. 5년차 말에는 81.3%의 참가자가 예방요법 없이 유지되었다. 또한 5년에 걸쳐 건강 관련 삶의 질 측정에서 임상적으로 의미 있는 변화가 관찰되었다.